Sistemski eritematozni lupus (SLE)-05

Ga. C je 32-letna ženska, ki ji je bil pred dvema letoma diagnosticiran sistemski eritematozni lupus (SLE). Njeni primarni simptomi so bili hud nefritis, artritis in izpuščaji. Kljub temu, da je prejemala več imunosupresivnih terapij (vključno z glukokortikoidi, hidroksiklorokinom in rituksimabom), je njeno stanje ostalo nenadzorovano.

Stanje pred zdravljenjem:

Simptomi: hude bolečine in otekanje sklepov, vztrajni izpuščaji, znatna utrujenost in ponavljajoči se nefritis.

 Laboratorijske ugotovitve:

# Rezultat SLEDAI-2K: 16

# Ravni serumskih protiteles proti dvoverižni DNA: povišane nad normalno vrednostjo

# Ravni komplementa C3 in C4: Pod normalnim območjem

Postopek zdravljenja:

1. Izbor pacientov: Glede na neučinkovitost tradicionalnih zdravljenj in resnost njenega stanja je bila ga. C vključena v klinično preskušanje terapije s celicami CAR-T.

2. Priprava: Preden je prejela infuzijo celic CAR-T, je ga. C opravila standardno kemoterapijsko pripravo za izčrpavanje obstoječih limfocitov in pripravo na vnos celic CAR-T.

3. Priprava celic:

# celic T so izolirali iz krvi gospe C.

# Te celice T so bile v laboratoriju gensko spremenjene za izražanje himernih antigenskih receptorjev (CAR), ki ciljajo na antigene CD19 in BCMA.

4. Infuzija celic: Po ekspanziji in testiranju kakovosti so bile gensko spremenjene celice CAR-T ponovno infundirane v telo gospe C.

5. Spremljanje v bolnišnici: Ga. C je bila 25 dni po infuziji spremljana v bolnišnici, da bi opazovali morebitne neželene učinke in ocenili učinkovitost.

Rezultati zdravljenja:

1. Kratkoročni odziv:

# Izboljšanje simptomov: V treh tednih po infuziji je ga. C občutila znatno zmanjšanje bolečin in oteklin v sklepih, njeni izpuščaji pa so postopoma izginili.

# Laboratorijski rezultati: Dva dni po infuziji so bile celice B v krvi gospe C popolnoma izkoreninjene, kar kaže na učinkovito ciljanje celic CAR-T.

2. Vmesna ocena (3 mesece):

# Rezultat SLEDAI-2K: Znižan na 2, kar kaže na znatno remisijo bolezni.

# Ledvična funkcija: Znatno zmanjšanje proteinurije, nefritis pod nadzorom.

# Imunološki označevalci: Znižane ravni protiteles proti dvoverižni DNA, ravni komplementa C3 in C4 pa so se vrnile v normalno stanje.

3. Dolgoročni rezultati (12 mesecev):

# Trajna remisija: Ga. C je eno leto vzdrževala remisijo brez zdravil brez znakov ponovitve sistemskega lupečega luskavice.

# Varnost: Razen blagega sindroma sproščanja citokinov (CRS) ga. C ni imela nobenih hujših stranskih učinkov. Njen imunski sistem si je po zdravljenju postopoma opomogel, ponovno nastale celice B pa niso kazale patogenosti.

Na splošno se je stanje gospe C po terapiji s celicami CAR-T izjemno izboljšalo in doseglo trajno remisijo, kar dokazuje potencial tega zdravljenja za hud in odporen sistemski eritematozoidni ezofagus (SLE).

Poročilo o testu celice CART: