Systémový lupus erythematosus (SLE)-05

Pani C. je 32-ročná žena, ktorej pred dvoma rokmi diagnostikovali systémový lupus erythematosus (SLE). Medzi jej hlavné príznaky patrila ťažká nefritída, artritída a vyrážky. Napriek tomu, že dostávala viacero imunosupresívnych terapií (vrátane glukokortikoidov, hydroxychlorochínu a rituximabu), jej stav zostal nekontrolovaný.

Stav pred liečbou:

Príznaky: Silná bolesť a opuch kĺbov, pretrvávajúce vyrážky, výrazná únava a opakujúce sa vzplanutia nefritídy.

 Laboratórne nálezy:

# Skóre SLEDAI-2K: 16

# Hladiny sérových protilátok proti dvojvláknovej DNA: Zvýšené nad normálny rozsah

# Hladiny komplementu C3 a C4: Pod normálnym rozmedzím

Proces liečby:

1. Výber pacientky: Vzhľadom na neúčinnosť tradičných liečebných postupov a závažnosť jej stavu bola pani C. zaradená do klinického skúšania terapie bunkami CAR-T.

2. Príprava: Pred podaním infúzie CAR-T buniek pani C podstúpila štandardnú chemoterapiu na odstránenie existujúcich lymfocytov a prípravu na zavedenie CAR-T buniek.

3. Príprava buniek:

Z krvi pani C. bolo izolovaných # T buniek.

# Tieto T bunky boli geneticky upravené v laboratóriu tak, aby exprimovali chimérické antigénové receptory (CAR) zamerané na antigény CD19 a BCMA.

4. Infúzia buniek: Po expanzii a testovaní kvality boli geneticky modifikované CAR-T bunky znovu infundované do tela pani C.

5. Monitorovanie v nemocnici: Pani C bola monitorovaná v nemocnici 25 dní po infúzii, aby sa pozorovali potenciálne vedľajšie účinky a posúdila sa účinnosť.

Výsledky liečby:

1. Krátkodobá reakcia:

# Zlepšenie príznakov: Do troch týždňov po infúzii pani C. pocítila výrazné zníženie bolesti a opuchu kĺbov a jej vyrážky postupne vymizli.

# Laboratórne výsledky: Dva dni po infúzii boli B bunky v krvi pani C úplne eradikované, čo naznačuje účinné zacielenie CAR-T bunkami.

2. Strednodobé hodnotenie (3 mesiace):

# Skóre SLEDAI-2K: Znížené na 2, čo naznačuje podstatnú remisiu ochorenia.

# Funkcia obličiek: Významné zníženie proteinúrie s kontrolovanou nefritídou.

# Imunologické markery: Znížené hladiny protilátok proti dvojvláknovej DNA a hladiny komplementu C3 a C4 sa vrátili k normálu.

3. Dlhodobé výsledky (12 mesiacov):

# Trvalá remisia: Pani C. si udržala remisiu bez liekov počas jedného roka bez známok relapsu SLE.

# Bezpečnosť: Okrem mierneho syndrómu uvoľňovania cytokínov (CRS) sa u pani C nevyskytli žiadne závažné vedľajšie účinky. Jej imunitný systém sa po liečbe postupne zotavil a znovu sa objaviace B bunky nevykazovali patogenitu.

Celkovo stav pani C. vykazoval po terapii CAR-T bunkami pozoruhodné zlepšenie a trvalú remisiu, čo dokazuje potenciál tejto liečby závažného a refraktérneho SLE.

Správa o teste bunky CART：