Systemische lupus erythematosus (SLE)-05

Mevrouw C is een 32-jarige vrouw bij wie twee jaar geleden systemische lupus erythematosus (SLE) werd vastgesteld. Haar voornaamste symptomen waren ernstige nierontsteking, artritis en huiduitslag. Ondanks diverse immunosuppressieve therapieën (waaronder glucocorticoïden, hydroxychloroquine en rituximab) bleef haar aandoening ongecontroleerd.

Voorbehandelingsconditie:

Symptomen: Ernstige gewrichtspijn en -zwelling, aanhoudende huiduitslag, aanzienlijke vermoeidheid en terugkerende opvlammingen van nierontsteking.

Laboratoriumbevindingen:

# SLEDAI-2K score: 16

# Serumspiegel van antilichamen tegen dubbelstrengs-DNA: Verhoogd boven het normale bereik

# Complement C3- en C4-waarden: onder het normale bereik

Behandelingsproces:

1. Patiëntselectie: Gezien de ineffectiviteit van traditionele behandelingen en de ernst van haar aandoening, werd mevrouw C. opgenomen in een klinische studie naar CAR-T-celtherapie.

2. Voorbereiding: Voordat mevrouw C de CAR-T-celinfusie ontving, onderging ze een standaard chemotherapiebehandeling om bestaande lymfocyten te verwijderen en haar voor te bereiden op de introductie van de CAR-T-cellen.

3. Celvoorbereiding:

# T-cellen werden geïsoleerd uit het bloed van mevrouw C.

Deze T-cellen zijn in het laboratorium genetisch gemodificeerd om chimere antigeenreceptoren (CAR) tot expressie te brengen die gericht zijn op de antigenen CD19 en BCMA.

4. Celinfusie: Na vermeerdering en kwaliteitscontrole werden de gemodificeerde CAR-T-cellen opnieuw in het lichaam van mevrouw C. geïnfuseerd.

5. Monitoring tijdens opname: Mevrouw C werd gedurende 25 dagen na de infusie in het ziekenhuis geobserveerd om mogelijke bijwerkingen te signaleren en de effectiviteit te beoordelen.

Behandelingsresultaten:

1. Reactie op korte termijn:

# Symptoomverbetering: Binnen drie weken na de infusie ondervond mevrouw C een aanzienlijke vermindering van gewrichtspijn en zwelling, en haar huiduitslag verdween geleidelijk.

# Laboratoriumresultaten: Twee dagen na de infusie waren de B-cellen in het bloed van mevrouw C volledig verdwenen, wat wijst op een effectieve werking van de CAR-T-cellen.

2. Tussentijdse evaluatie (3 maanden):

# SLEDAI-2K-score: Verlaagd naar 2, wat wijst op aanzienlijke ziekteremissie.

# Nierfunctie: Significante vermindering van proteïnurie, nefritis onder controle.

# Immunologische markers: Verlaagde niveaus van antilichamen tegen dubbelstrengs-DNA, en de complement C3- en C4-niveaus zijn weer normaal.

3. Resultaten op lange termijn (12 maanden):

# Langdurige remissie: Mevrouw C bleef een jaar lang in remissie zonder medicatie en vertoonde geen tekenen van een terugval van SLE.

# Veiligheid: Afgezien van een mild cytokine-release-syndroom (CRS) heeft mevrouw C geen ernstige bijwerkingen ondervonden. Haar immuunsysteem herstelde geleidelijk na de behandeling en de opnieuw opduikende B-cellen vertoonden geen pathogeniciteit.

Over het geheel genomen vertoonde de toestand van mevrouw C een opmerkelijke verbetering en langdurige remissie na CAR-T-celtherapie, wat het potentieel van deze behandeling voor ernstige en refractaire SLE aantoont.

CART-celtestrapport: