Sisteminė raudonoji vilkligė (SRV)-05

Ponia C yra 32 metų moteris, kuriai prieš dvejus metus buvo diagnozuota sisteminė raudonoji vilkligė (SRV). Pagrindiniai jos simptomai buvo sunkus nefritas, artritas ir bėrimai. Nepaisant kelių imunosupresinių gydymo būdų (įskaitant gliukokortikoidus, hidrochlorokviną ir rituksimabą), jos būklė išliko nekontroliuojama.

Prieš gydymą susidariusi būklė:

Simptomai: stiprus sąnarių skausmas ir patinimas, nuolatiniai bėrimai, didelis nuovargis ir pasikartojantys nefrito paūmėjimai.

Laboratorinių tyrimų rezultatai:

# SLEDAI-2K rezultatas: 16

# Serumo antikūnų prieš dvigrandžius DNR kiekis: padidėjęs virš normos ribų

# Komplemento C3 ir C4 lygiai: žemiau normos ribos

Gydymo procesas:

1. Pacientų atranka: Atsižvelgiant į tradicinių gydymo būdų neefektyvumą ir jos būklės sunkumą, ponia C buvo įtraukta į klinikinį CAR-T ląstelių terapijos tyrimą.

2. Pasiruošimas: Prieš gaunant CAR-T ląstelių infuziją, poniai C buvo atlikta standartinė chemoterapija, skirta esamų limfocitų kiekiui sumažinti ir pasiruošti CAR-T ląstelių įvedimui.

3. Ląstelių paruošimas:

Iš ponios C kraujo buvo išskirtos # T ląstelės.

Šios T ląstelės buvo genetiškai modifikuotos laboratorijoje, kad ekspresuotų chimerinius antigenų receptorius (CAR), nukreiptus prieš CD19 ir BCMA antigenus.

4. Ląstelių infuzija: Po padauginimo ir kokybės tyrimų sukurtos CAR-T ląstelės buvo pakartotinai infuzuotos į ponios C kūną.

5. Stacionarinis stebėjimas: ponia C buvo stebima ligoninėje 25 dienas po infuzijos, siekiant stebėti galimą šalutinį poveikį ir įvertinti veiksmingumą.

Gydymo rezultatai:

1. Trumpalaikis atsakas:

# Simptomų pagerėjimas: Per tris savaites po infuzijos poniai C gerokai sumažėjo sąnarių skausmas ir patinimas, o bėrimai palaipsniui išnyko.

# Laboratorinių tyrimų rezultatai: Praėjus dviem dienoms po infuzijos, B ląstelės ponios C kraujyje buvo visiškai išnaikintos, o tai rodo veiksmingą CAR-T ląstelių taikinį.

2. Vidurio laikotarpio vertinimas (3 mėnesiai):

# SLEDAI-2K balas: sumažėjęs iki 2, o tai rodo didelę ligos remisiją.

# Inkstų funkcija: reikšmingai sumažėjo proteinurija, kontroliuojamas nefritas.

# Imunologiniai žymenys: sumažėjęs antikūnų prieš dvigrandžius DNR kiekis, o komplemento C3 ir C4 kiekis normalizavosi.

3. Ilgalaikiai rezultatai (12 mėnesių):

# Ilgalaikė remisija: ponia C išlaikė remisiją be vaistų vienerius metus be jokių SLE atkryčio požymių.

# Saugumas: Išskyrus lengvą citokinų išsiskyrimo sindromą (CRS), ponia C nepatyrė jokio sunkaus šalutinio poveikio. Jos imuninė sistema po gydymo palaipsniui atsigavo, o vėl atsiradusios B ląstelės nerodė patogeniškumo.

Apskritai ponios C būklė po CAR-T ląstelių terapijos pastebimai pagerėjo ir pasiekė ilgalaikę remisiją, o tai rodo šio gydymo potencialą gydant sunkią ir refrakterinę SLE.

CART ląstelių bandymo ataskaita: