Lupus érythémateux systémique (LES)-05

Mme C., âgée de 32 ans, a reçu un diagnostic de lupus érythémateux systémique (LES) il y a deux ans. Ses principaux symptômes étaient une néphrite sévère, une arthrite et des éruptions cutanées. Malgré plusieurs traitements immunosuppresseurs (dont des glucocorticoïdes, de l'hydroxychloroquine et du rituximab), son état est resté instable.

État avant traitement :

Symptômes : Douleurs et gonflements articulaires importants, éruptions cutanées persistantes, fatigue importante et poussées récurrentes de néphrite.

Résultats de laboratoire :

# Score SLEDAI-2K : 16

# Taux d'anticorps anti-ADN double brin sériques : Élevés au-dessus de la normale

# Taux de complément C3 et C4 : inférieurs à la normale

Processus de traitement :

1. Sélection des patients : Compte tenu de l'inefficacité des traitements traditionnels et de la gravité de son état, Mme C a été inscrite à un essai clinique de thérapie cellulaire CAR-T.

2. Préparation : Avant de recevoir la perfusion de cellules CAR-T, Mme C a subi un conditionnement de chimiothérapie standard pour épuiser les lymphocytes existants et se préparer à l'introduction des cellules CAR-T.

3. Préparation des cellules :

Des lymphocytes T ont été isolés du sang de Mme C.

# Ces cellules T ont été génétiquement modifiées en laboratoire pour exprimer des récepteurs d'antigènes chimériques (CAR) ciblant les antigènes CD19 et BCMA.

4. Infusion cellulaire : Après expansion et tests de qualité, les cellules CAR-T modifiées ont été réinjectées dans le corps de Mme C.

5. Surveillance en milieu hospitalier : Mme C a été surveillée à l'hôpital pendant 25 jours après la perfusion afin d'observer d'éventuels effets secondaires et d'évaluer l'efficacité.

Résultats du traitement :

1. Réponse à court terme :

# Amélioration des symptômes : Dans les trois semaines suivant la perfusion, Mme C a constaté une réduction significative des douleurs et des gonflements articulaires, et ses éruptions cutanées se sont progressivement estompées.

# Résultats de laboratoire : Deux jours après la perfusion, les lymphocytes B du sang de Mme C. ont été complètement éradiqués, ce qui indique un ciblage efficace par les cellules CAR-T.

2. Évaluation à mi-parcours (3 mois) :

# Score SLEDAI-2K : réduit à 2, indiquant une rémission substantielle de la maladie.

# Fonction rénale : Réduction significative de la protéinurie, avec une néphrite sous contrôle.

# Marqueurs immunologiques : Diminution des taux d’anticorps anti-ADN double brin et retour à la normale des taux de complément C3 et C4.

3. Résultats à long terme (12 mois) :

# Rémission prolongée : Mme C a maintenu une rémission sans médicament pendant un an, sans aucun signe de rechute du LES.

# Sécurité : Hormis un syndrome de libération de cytokines (SLC) léger, Mme C n’a présenté aucun effet secondaire grave. Son système immunitaire s’est progressivement rétabli après le traitement et les lymphocytes B réapparus n’ont montré aucune pathogénicité.

Globalement, l'état de Mme C a montré une amélioration remarquable et une rémission durable après la thérapie par cellules CAR-T, démontrant le potentiel de ce traitement pour le LES sévère et réfractaire.

Rapport de test des cellules CART :