Lupus eritematosus sistemik (SLE)-05

Cik C ialah seorang wanita berusia 32 tahun yang mempunyai sejarah didiagnosis menghidap lupus eritematosus sistemik (SLE) dua tahun lalu. Simptom utamanya termasuk nefritis yang teruk, artritis, dan ruam. Walaupun telah menerima pelbagai terapi imunosupresif (termasuk glukokortikoid, hidroksiklorokuin, dan rituximab), keadaannya kekal tidak terkawal.

Keadaan Pra-rawatan:

Simptom: Sakit sendi yang teruk dan bengkak, ruam yang berterusan, keletihan yang ketara dan suar nefritis yang berulang.

 Penemuan Makmal:

# Skor SLEDAI-2K: 16

# Tahap antibodi DNA anti-untai ganda serum: Meningkat melebihi julat normal

# Tahap pelengkap C3 dan C4: Di bawah julat normal

Proses Rawatan:

1. Pemilihan Pesakit: Memandangkan rawatan tradisional tidak berkesan dan keadaannya yang teruk, Cik C telah didaftarkan dalam percubaan klinikal untuk terapi sel CAR-T.

2. Persediaan: Sebelum menerima infusi sel CAR-T, Cik C menjalani pengkondisian kemoterapi standard untuk mengurangkan limfosit sedia ada dan bersedia untuk pengenalan sel CAR-T.

3. Penyediaan Sel:

# Sel T telah diasingkan daripada darah Cikgu C.

# Sel T ini telah direkayasa secara genetik di makmal untuk mengekspresikan reseptor antigen kimerik (CAR) yang menyasarkan antigen CD19 dan BCMA.

4. Infusi Sel: Selepas pengembangan dan ujian kualiti, sel CAR-T yang direkayasa telah diinfusikan semula ke dalam badan Cik C.

5. Pemantauan Pesakit Dalam: Cik C telah dipantau di hospital selama 25 hari selepas infusi untuk memerhatikan potensi kesan sampingan dan menilai keberkesanannya.

Hasil Rawatan:

1. Tindak Balas Jangka Pendek:

# Penambahbaikan Simptom: Dalam tempoh tiga minggu selepas pemberian infusi, Cik C mengalami pengurangan yang ketara dalam sakit sendi dan bengkak, dan ruamnya beransur-ansur pudar.

# Keputusan Makmal: Dua hari selepas infusi, sel B dalam darah Cik C telah dibasmi sepenuhnya, menunjukkan penargetan berkesan oleh sel CAR-T.

2. Penilaian Pertengahan Penggal (3 bulan):

# Skor SLEDAI-2K: Dikurangkan kepada 2, menunjukkan remisi penyakit yang ketara.

# Fungsi Buah Pinggang: Pengurangan proteinuria yang ketara, dengan nefritis terkawal.

# Penanda Imunologi: Penurunan tahap antibodi DNA anti-untai ganda dua, dan tahap pelengkap C3 dan C4 kembali normal.

3. Hasil Jangka Panjang (12 bulan):

# Remisi Berkekalan: Cik C mengekalkan remisi bebas ubat selama satu tahun tanpa tanda-tanda kambuh semula SLE.

# Keselamatan: Selain daripada sindrom pelepasan sitokin ringan (CRS), Cik C tidak mengalami sebarang kesan sampingan yang teruk. Sistem imunnya beransur pulih selepas rawatan, dan sel B yang muncul semula tidak menunjukkan patogenisiti.

Secara keseluruhan, keadaan Cik C menunjukkan peningkatan yang luar biasa dan remisi yang berterusan selepas terapi sel CAR-T, menunjukkan potensi rawatan ini untuk SLE yang teruk dan refraktori.

Laporan ujian sel CART：