Systemisk lupus erythematosus (SLE)-05

Fru C är en 32-årig kvinna som diagnostiserats med systemisk lupus erythematosus (SLE) för två år sedan. Hennes primära symtom inkluderade svår nefrit, artrit och utslag. Trots att hon fick flera immunsuppressiva behandlingar (inklusive glukokortikoider, hydroxiklorokin och rituximab) förblev hennes tillstånd okontrollerat.

Förbehandlingsvillkor:

Symtom: Svår ledvärk och svullnad, ihållande utslag, betydande trötthet och återkommande nefritutbrott.

Laboratorieresultat:

# SLEDAI-2K-poäng: 16

# Serumnivåer av antikroppar mot dubbelsträngat DNA: Förhöjda över normalintervallet

# Komplementnivåer C3 och C4: Under normalintervallet

Behandlingsprocess:

1. Patientval: Med tanke på traditionella behandlingars ineffektivitet och svårighetsgraden av hennes tillstånd deltog Ms. C i en klinisk prövning för CAR-T-cellsterapi.

2. Förberedelse: Innan Ms. C fick CAR-T-cellsinfusionen genomgick hon standardbehandling med kemoterapi för att tömma befintliga lymfocyter och förbereda införandet av CAR-T-celler.

3. Cellberedning:

# T-celler isolerades från Ms. C:s blod.

# Dessa T-celler modifierades genetiskt i laboratoriet för att uttrycka chimära antigenreceptorer (CAR) riktade mot CD19- och BCMA-antigener.

4. Cellinfusion: Efter expansion och kvalitetstestning återinfunderades de modifierade CAR-T-cellerna i Ms. C:s kropp.

5. Övervakning av inneliggande patient: Ms. C övervakades på sjukhuset i 25 dagar efter infusionen för att observera potentiella biverkningar och bedöma effekten.

Behandlingsresultat:

1. Kortsiktig respons:

# Symtomförbättring: Inom tre veckor efter infusionen upplevde Ms. C betydande minskningar av ledvärk och svullnad, och hennes utslag försvann gradvis.

# Laboratorieresultat: Två dagar efter infusionen var B-cellerna i Ms. C:s blod helt utrotade, vilket indikerar effektiv målinriktning av CAR-T-celler.

2. Halvtidsutvärdering (3 månader):

# SLEDAI-2K-poäng: Reducerad till 2, vilket indikerar betydande sjukdomsremission.

# Njurfunktion: Signifikant minskning av proteinuri, med nefrit under kontroll.

# Immunologiska markörer: Minskade nivåer av antikroppar mot dubbelsträngat DNA och nivåerna av komplement C3 och C4 återgick till det normala.

3. Långsiktiga resultat (12 månader):

# Ihållande remission: Ms. C upprätthöll läkemedelsfri remission i ett år utan tecken på SLE-återfall.

# Säkerhet: Bortsett från milt cytokinfrisättningssyndrom (CRS) upplevde Ms. C inga allvarliga biverkningar. Hennes immunförsvar återhämtade sig gradvis efter behandlingen, och återuppkomna B-celler uppvisade ingen patogenicitet.

Sammantaget visade Ms. C:s tillstånd anmärkningsvärd förbättring och ihållande remission efter CAR-T-cellsbehandling, vilket visar potentialen hos denna behandling för svår och refraktär SLE.

CART-celltestrapport: