Lupus eritematosu sistemicu (LES)-05

A Sra. C hè una donna di 32 anni chì hà ricevutu una diagnosi di lupus eritematosu sistemicu (LES) dui anni fà. I so sintomi principali includenu nefrite severa, artrite è eruzioni cutanee. Malgradu avè ricevutu parechje terapie immunosoppressive (cumpresi glucocorticoidi, idrossiclorochina è rituximab), a so cundizione hè rimasta micca cuntrullata.

Cundizione di pretrattamentu:

Sintomi: Dolore è gonfiore articulari severi, eruzioni cutanee persistenti, stanchezza significativa è riacutizzazioni di nefrite ricorrenti.

 Risultati di laburatoriu:

# Puntuazione SLEDAI-2K: 16

# Livelli di anticorpi sierichi anti-DNA à doppia catena: Elevati sopra à u range nurmale

# Livelli di cumplementu C3 è C4: Sottu à a gamma nurmale

Prucessu di trattamentu:

1. Selezzione di i pazienti: Data l'inefficacia di i trattamenti tradiziunali è a gravità di a so situazione, a signora C hè stata iscrittu à un studiu clinicu per a terapia cellulare CAR-T.

2. Preparazione: Prima di riceve l'infusione di cellule CAR-T, a Sra. C hè stata sottumessa à un cundiziunamentu standard di chemioterapia per svuotà i linfociti esistenti è preparassi per l'introduzione di cellule CAR-T.

3. Preparazione di e cellule:

# I linfociti T sò stati isolati da u sangue di a Sra. C.

# Sti linfociti T sò stati geneticamente mudificati in laburatoriu per sprimà i recettori antigenichi chimerichi (CAR) chì miranu l'antigeni CD19 è BCMA.

4. Infusione cellulare: Dopu l'espansione è i testi di qualità, e cellule CAR-T ingegnerizzate sò state reinfuse in u corpu di a Sra. C.

5. Monitoraghju di i pazienti ricoverati: A Sra. C hè stata monitorata in l'uspidale per 25 ghjorni dopu l'infusione per osservà i putenziali effetti secundari è valutà l'efficacia.

Risultati di u trattamentu:

1. Risposta à cortu termine:

# Miglioramentu di i sintomi: In trè settimane dopu l'infusione, a signora C hà sperimentatu riduzioni significative di u dolore è di u gonfiore articulari, è e so eruzioni cutanee sò sparite gradualmente.

# Risultati di laburatoriu: Dui ghjorni dopu à l'infusione, i linfociti B in u sangue di a Sra. C sò stati cumpletamente eradicati, ciò chì indica un targeting efficace da i linfociti CAR-T.

2. Valutazione à mità di periodu (3 mesi):

# Puntuazione SLEDAI-2K: Ridutta à 2, ciò chì indica una remissione sustanziale di a malatia.

# Funzione renale: Riduzione significativa di a proteinuria, cù a nefrite sottu cuntrollu.

# Marcatori immunologichi: Diminuzione di i livelli d'anticorpi anti-DNA à doppia catena, è i livelli di u cumplementu C3 è C4 sò tornati à a nurmalità.

3. Risultati à longu andà (12 mesi):

# Remissione sustinuta: A Sra. C hà mantinutu una remissione senza droga per un annu senza segni di ricaduta di LES.

# Sicurezza: À parte di a sindrome di liberazione di citochine (CRS) lieve, a Sra. C ùn hà micca avutu effetti secundarii gravi. U so sistema immunitariu s'hè ripresu gradualmente dopu u trattamentu, è i linfociti B riemergenti ùn anu micca mostratu patogenicità.

In generale, a cundizione di a Sra. C hà mostratu un miglioramentu rimarchevule è una remissione sustinuta dopu a terapia cellulare CAR-T, dimustrendu u putenziale di stu trattamentu per u LES severu è refrattariu.

Rapportu di prova di cellula CART: