Szisztémás lupus erythematosus (SLE)-05

C asszony egy 32 éves nő, akinek két évvel ezelőtt szisztémás lupus erythematosus (SLE) diagnózisát állították fel. Elsődleges tünetei a súlyos nephritis, az ízületi gyulladás és a kiütések voltak. Annak ellenére, hogy többféle immunszuppresszív terápiát kapott (beleértve a glükokortikoidokat, a hidroxiklorokint és a rituximabot), állapota továbbra sem kontrollálható.

Kezelés előtti állapot:

Tünetek: Súlyos ízületi fájdalom és duzzanat, tartós kiütések, jelentős fáradtság és visszatérő nephritis fellángolások.

Laboratóriumi eredmények:

# SLEDAI-2K pontszám: 16

# Szérum kettős szálú DNS-ellenes antitestszintek: A normál tartomány felett emelkedtek

# Komplement C3 és C4 szintek: A normál tartomány alatt

Kezelési folyamat:

1. Betegkiválasztás: Tekintettel a hagyományos kezelések hatástalanságára és állapotának súlyosságára, C asszonyt bevonták egy CAR-T sejtterápiára irányuló klinikai vizsgálatba.

2. Előkészítés: A CAR-T sejtes infúzió beadása előtt C asszony standard kemoterápiás kondicionáló kezelésen esett át a meglévő limfociták csökkentése és a CAR-T sejtek bejuttatásának előkészítése érdekében.

3. Sejtelőkészítés:

# T-sejteket izoláltak C asszony véréből.

# Ezeket a T-sejteket genetikailag módosították laboratóriumban, hogy kiméra antigénreceptorokat (CAR) expresszáljanak, amelyek a CD19 és BCMA antigéneket célozzák meg.

4. Sejtbevezetés: A tenyésztés és a minőségellenőrzés után a mesterségesen létrehozott CAR-T sejteket visszajuttatták C asszony testébe.

5. Fekvőbeteg-ellátás megfigyelése: C asszonyt az infúziót követően 25 napig kórházban figyelték meg a lehetséges mellékhatások megfigyelése és a hatékonyság felmérése érdekében.

Kezelési eredmények:

1. Rövid távú válasz:

# Tünetek javulása: Az infúziót követő három héten belül C asszony jelentős ízületi fájdalom- és duzzanatcsökkenést tapasztalt, kiütései pedig fokozatosan elhalványultak.

# Laboratóriumi eredmények: Az infúziót követő két napon a C asszony vérében lévő B-sejtek teljesen eltűntek, ami a CAR-T-sejtek hatékony célpontját jelzi.

2. Félidei értékelés (3 hónap):

# SLEDAI-2K pontszám: 2-re csökkent, ami jelentős betegség-remissziót jelez.

# Vesefunkció: A proteinuria jelentős csökkenése, a nephritis kontroll alatt tartásával.

# Immunológiai markerek: A kétszálú DNS-ellenes antitestek szintjének csökkenése, valamint a komplement C3 és C4 szintje normalizálódott.

3. Hosszú távú eredmények (12 hónap):

# Tartós remisszió: C asszony egy évig gyógyszermentes remissziót tartott fenn az SLE relapszusának jelei nélkül.

# Biztonság: Az enyhe citokin felszabadulási szindrómán (CRS) kívül C asszony nem tapasztalt súlyos mellékhatásokat. Immunrendszere fokozatosan helyreállt a kezelés után, és az újra megjelenő B-sejtek nem mutattak patogenitást.

Összességében C asszony állapota figyelemre méltó javulást és tartós remissziót mutatott a CAR-T sejtterápia után, ami igazolja e kezelés lehetőségeit a súlyos és refrakter SLE kezelésében.

CART cella tesztjelentés：