Sistemski eritematozni lupus (SLE)-05

Gđa. C je 32-godišnja žena s dijagnozom sistemskog eritemskog lupusa (SLE) prije dvije godine. Primarni simptomi uključivali su teški nefritis, artritis i osip. Unatoč primanju više imunosupresivnih terapija (uključujući glukokortikoide, hidroksiklorokin i rituksimab), njezino stanje je ostalo nekontrolirano.

Stanje prije tretmana:

Simptomi: Jaka bol i oticanje zglobova, uporni osip, značajan umor i ponavljajući nefritis.

 Laboratorijski nalazi:

# SLEDAI-2K rezultat: 16

# Razina antitijela protiv dvolančane DNA u serumu: Povišena iznad normalnog raspona

# Razina komplementa C3 i C4: Ispod normalnog raspona

Proces liječenja:

1. Odabir pacijenta: S obzirom na neučinkovitost tradicionalnih tretmana i težinu njezina stanja, gđa. C. je uključena u kliničko ispitivanje terapije CAR-T stanicama.

2. Priprema: Prije primanja infuzije CAR-T stanica, gđa. C podvrgnuta je standardnoj kemoterapijskoj pripremi kako bi se iscrpili postojeći limfociti i pripremila za uvođenje CAR-T stanica.

3. Priprema stanica:

# T stanice su izolirane iz krvi gđe. C.

# Ove T stanice su genetski modificirane u laboratoriju kako bi eksprimirale himerne antigenske receptore (CAR) usmjerene na antigene CD19 i BCMA.

4. Infuzija stanica: Nakon ekspanzije i testiranja kvalitete, konstruirane CAR-T stanice ponovno su infuzirane u tijelo gđe. C.

5. Praćenje u bolnici: Gđa. C je praćena u bolnici 25 dana nakon infuzije kako bi se uočile potencijalne nuspojave i procijenila učinkovitost.

Ishodi liječenja:

1. Kratkoročni odgovor:

# Poboljšanje simptoma: Unutar tri tjedna nakon infuzije, gđa. C osjetila je značajno smanjenje bolova i oteklina u zglobovima, a osip joj je postupno nestao.

# Laboratorijski rezultati: Dva dana nakon infuzije, B stanice u krvi gđe. C bile su potpuno eradicirane, što ukazuje na učinkovito ciljanje CAR-T stanicama.

2. Srednjoročna evaluacija (3 mjeseca):

# SLEDAI-2K rezultat: Smanjen na 2, što ukazuje na značajnu remisiju bolesti.

# Bubrežna funkcija: Značajno smanjenje proteinurije, s nefritisom pod kontrolom.

# Imunološki markeri: Smanjene razine antitijela protiv dvolančane DNA, a razine komplementa C3 i C4 vratile su se u normalu.

3. Dugoročni rezultati (12 mjeseci):

# Održana remisija: Gđa. C. je održala remisiju bez lijekova godinu dana bez znakova recidiva SLE-a.

# Sigurnost: Osim blagog sindroma oslobađanja citokina (CRS), gđa. C nije iskusila nikakve ozbiljne nuspojave. Njezin imunološki sustav postupno se oporavio nakon liječenja, a ponovno nastale B stanice nisu pokazivale patogenost.

Sveukupno, stanje gđe. C pokazalo je izvanredno poboljšanje i trajnu remisiju nakon terapije CAR-T stanicama, što pokazuje potencijal ovog liječenja za teški i refraktorni SLE.

Izvješće o ispitivanju CART ćelije: