Lupus eritematosu sistemiku (SLE)-05

Is-Sinjura C hija mara ta’ 32 sena li ġiet iddijanjostikata b’lupus eritematosu sistemiku (SLE) sentejn ilu. Is-sintomi primarji tagħha kienu jinkludu nefrite severa, artrite, u raxx. Minkejja li rċeviet diversi terapiji immunosoppressivi (inklużi glukokortikojdi, idrossiklorokwina, u rituximab), il-kundizzjoni tagħha baqgħet mhux ikkontrollata.

Kundizzjoni ta' qabel it-trattament:

Sintomi: Uġigħ u nefħa qawwija fil-ġogi, raxx persistenti, għeja sinifikanti, u attakki rikorrenti tan-nefrite.

Sejbiet tal-Laboratorju:

# Punteġġ SLEDAI-2K: 16

# Livelli ta' antikorpi fis-serum kontra d-DNA b'fergħa doppja: Elevati 'l fuq mill-medda normali

# Livelli ta' Komplement C3 u C4: Taħt il-medda normali

Proċess ta' Trattament:

1. L-Għażla tal-Pazjenti: Minħabba l-ineffikaċja tat-trattamenti tradizzjonali u s-severità tal-kundizzjoni tagħha, is-Sinjura C ġiet irreġistrata fi prova klinika għat-terapija taċ-ċelluli CAR-T.

2. Tħejjija: Qabel ma rċeviet l-infużjoni taċ-ċelluli CAR-T, is-Sinjura C għaddiet minn kondizzjonament standard ta' kimoterapija biex tnaqqas il-limfoċiti eżistenti u tipprepara għall-introduzzjoni taċ-ċelluli CAR-T.

3. Preparazzjoni taċ-Ċelloli:

# Ċelluli T ġew iżolati mid-demm tas-Sinjura C.

# Dawn iċ-ċelloli T ġew inġinerizzati ġenetikament fil-laboratorju biex jesprimu riċetturi tal-antiġen kimeriku (CAR) li jimmiraw lejn l-antiġeni CD19 u BCMA.

4. Infużjoni taċ-Ċelloli: Wara l-espansjoni u l-ittestjar tal-kwalità, iċ-ċelloli CAR-T inġinerizzati ġew infużi mill-ġdid fil-ġisem tas-Sinjura C.

5. Monitoraġġ tal-Pazjenti Rikoverati: Is-Sinjura C ġiet monitorata fl-isptar għal 25 jum wara l-infużjoni biex jiġu osservati effetti sekondarji potenzjali u biex tiġi vvalutata l-effikaċja.

Riżultati tat-Trattament:

1. Rispons fuq medda qasira ta' żmien:

# Titjib fis-Sintomi: Fi żmien tliet ġimgħat wara l-infużjoni, is-Sinjura C esperjenzat tnaqqis sinifikanti fl-uġigħ u n-nefħa fil-ġogi, u r-raxxijiet tagħha bdew jisparixxu gradwalment.

# Riżultati tal-Laboratorju: Jumejn wara l-infużjoni, iċ-ċelluli B fid-demm tas-Sinjura C ġew eradikati kompletament, u dan jindika mira effettiva miċ-ċelluli CAR-T.

2. Evalwazzjoni ta' nofs it-terminu (3 xhur):

# Punteġġ SLEDAI-2K: Imnaqqas għal 2, li jindika remissjoni sostanzjali tal-marda.

# Funzjoni Renali: Tnaqqis sinifikanti fil-proteinurja, bin-nefrite taħt kontroll.

# Markaturi Immunoloġiċi: Livelli mnaqqsa ta' antikorpi kontra d-DNA b'fergħa doppja, u l-livelli tal-komplement C3 u C4 reġgħu lura għan-normal.

3. Riżultati fit-tul (12-il xahar):

# Remissjoni Sostnuta: Is-Sinjura C żammet remissjoni mingħajr mediċina għal sena mingħajr sinjali ta’ rikaduta tal-SLE.

# Sigurtà: Minbarra s-sindromu ħafif tar-rilaxx taċ-ċitokini (CRS), is-Sinjura C ma esperjenzat l-ebda effetti sekondarji severi. Is-sistema immunitarja tagħha rkuprat gradwalment wara t-trattament, u ċ-ċelloli B li reġgħu dehru ma wrewx patogeniċità.

B'mod ġenerali, il-kundizzjoni tas-Sinjura C uriet titjib notevoli u remissjoni sostnuta wara t-terapija taċ-ċelluli CAR-T, u dan juri l-potenzjal ta' dan it-trattament għal SLE severa u refrattorja.

Rapport tat-test taċ-ċellula CART: