Lupus eritematoso sistemico (LES)-05

La signora C è una donna di 32 anni a cui è stato diagnosticato il lupus eritematoso sistemico (LES) due anni fa. I suoi sintomi principali includevano nefrite grave, artrite ed eruzioni cutanee. Nonostante avesse ricevuto diverse terapie immunosoppressive (tra cui glucocorticoidi, idrossiclorochina e rituximab), la sua condizione è rimasta incontrollata.

Condizioni pre-trattamento:

Sintomi: Forte dolore e gonfiore articolare, eruzioni cutanee persistenti, notevole affaticamento e riacutizzazioni ricorrenti della nefrite.

Risultati di laboratorio:

Punteggio SLEDAI-2K: 16

# Livelli sierici di anticorpi anti-DNA a doppia elica: elevati rispetto alla norma

# Livelli del complemento C3 e C4: al di sotto della norma

Processo di trattamento:

1. Selezione della paziente: Data l'inefficacia dei trattamenti tradizionali e la gravità della sua condizione, la signora C è stata inserita in una sperimentazione clinica per la terapia con cellule CAR-T.

2. Preparazione: Prima di ricevere l'infusione di cellule CAR-T, la Sig.ra C è stata sottoposta a un trattamento chemioterapico standard per eliminare i linfociti esistenti e prepararsi all'introduzione delle cellule CAR-T.

3. Preparazione delle cellule:

# Le cellule T sono state isolate dal sangue della signora C.

# Queste cellule T sono state modificate geneticamente in laboratorio per esprimere recettori chimerici per l'antigene (CAR) diretti contro gli antigeni CD19 e BCMA.

4. Infusione cellulare: Dopo l'espansione e i test di qualità, le cellule CAR-T ingegnerizzate sono state reinfuse nel corpo della signora C.

5. Monitoraggio in regime di ricovero: la signora C è stata monitorata in ospedale per 25 giorni dopo l'infusione per osservare eventuali effetti collaterali e valutarne l'efficacia.

Esiti del trattamento:

1. Risposta a breve termine:

# Miglioramento dei sintomi: Entro tre settimane dall'infusione, la signora C ha riscontrato una significativa riduzione del dolore e del gonfiore articolare e le sue eruzioni cutanee sono gradualmente scomparse.

# Risultati di laboratorio: Due giorni dopo l'infusione, le cellule B nel sangue della signora C sono state completamente eliminate, a dimostrazione dell'efficacia del targeting da parte delle cellule CAR-T.

2. Valutazione intermedia (3 mesi):

# Punteggio SLEDAI-2K: Ridotto a 2, indicando una remissione sostanziale della malattia.

# Funzione renale: Significativa riduzione della proteinuria, con nefrite sotto controllo.

# Marcatori immunologici: Livelli ridotti di anticorpi anti-DNA a doppia elica e livelli di complemento C3 e C4 tornati alla normalità.

3. Risultati a lungo termine (12 mesi):

# Remissione sostenuta: La signora C ha mantenuto la remissione senza farmaci per un anno, senza segni di ricaduta del LES.

# Sicurezza: A parte una lieve sindrome da rilascio di citochine (CRS), la signora C non ha manifestato effetti collaterali gravi. Il suo sistema immunitario si è gradualmente ripreso dopo il trattamento e le cellule B ricomparse non hanno mostrato patogenicità.

Nel complesso, le condizioni della signora C hanno mostrato un notevole miglioramento e una remissione duratura in seguito alla terapia con cellule CAR-T, dimostrando il potenziale di questo trattamento per il LES grave e refrattario.

Referto del test delle cellule CART: