Lupus eritematoso sistemico (LES)-02

La paziente è una donna di 20 anni affetta da lupus eritematoso sistemico (LES) grave e a rapida progressione. Nonostante il trattamento con idrossiclorochina solfato, azatioprina, micofenolato mofetile e belimumab, la sua funzionalità renale è peggiorata entro cinque mesi, portando a una grave nefrite con proteinuria (valore della creatinina nelle 24 ore pari a 10.717 mg/g) ed ematuria microscopica. Nelle quattro settimane successive, il livello di creatinina è aumentato a 1,69 mg/dl (intervallo di normalità 0,41-0,81 mg/dl), accompagnato da iperfosfatemia e acidosi tubulare renale. Una biopsia renale ha indicato una nefrite lupica di stadio 4. L'indice di attività NIH modificato era 15 (massimo 24) e l'indice di cronicità NIH modificato era 1 (massimo 12). La paziente presentava livelli ridotti di complemento e numerosi autoanticorpi nel suo organismo, come anticorpi antinucleari, anti-DNA a doppia elica, anti-nucleosomi e anti-istoni.

Nove mesi dopo, il livello di creatinina della paziente è salito a 4,86 ​​mg/dl, rendendo necessaria la dialisi e la terapia antipertensiva. Gli esami di laboratorio hanno mostrato un punteggio SLEDAI (SLE Disease Activity Index) di 23, indicativo di una condizione molto grave. Di conseguenza, la paziente è stata sottoposta a terapia CAR-T. Il processo di trattamento è stato il seguente:

- Una settimana dopo l'infusione di cellule CAR-T, gli intervalli tra le sedute di dialisi sono aumentati.

Tre mesi dopo l'infusione, il livello di creatinina è diminuito a 1,2 mg/dl e la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) è aumentata da un minimo di 8 ml/min/1,73 m² a 24 ml/min/1,73 m², indicando uno stadio 3b di malattia renale cronica. Sono stati inoltre ridotti i farmaci antipertensivi.

Dopo sette mesi, i sintomi dell'artrite del paziente si sono attenuati, i fattori del complemento C3 e C4 sono tornati alla normalità entro sei settimane e gli anticorpi antinucleo, anti-dsDNA e altri autoanticorpi sono scomparsi. La funzionalità renale del paziente è migliorata significativamente, con una proteinuria nelle 24 ore ridotta a 3400 mg, sebbene sia rimasta elevata all'ultimo controllo, suggerendo un danno glomerulare irreversibile. La concentrazione di albumina plasmatica era normale, senza edema; l'analisi delle urine non ha mostrato segni di nefrite e non erano presenti ematuria o cilindri eritrocitari. Il paziente ha ora ripreso una vita normale.