Systeeminen lupus erythematosus (SLE)-05

Rouva C on 32-vuotias nainen, jolla oli diagnosoitu systeeminen lupus erythematosus (SLE) kaksi vuotta sitten. Hänen ensisijaisia ​​oireitaan olivat vaikea munuaistulehdus, niveltulehdus ja ihottumat. Huolimatta useista immunosuppressiivisista hoidoista (mukaan lukien glukokortikoidit, hydroksiklorokiini ja rituksimabi), hänen tilansa pysyi hallitsemattomana.

Hoitoa edeltävä tila:

Oireet: Vaikea nivelkipu ja -turvotus, jatkuvat ihottumat, merkittävä väsymys ja toistuvat munuaistulehduksen pahenemisvaiheet.

Laboratoriotulokset:

# SLEDAI-2K-pisteet: 16

# Seerumin kaksijuosteisen DNA:n vasta-ainepitoisuudet: Kohonneet normaalia korkeammalle

# Komplementti C3- ja C4-tasot: Normaalialueen alapuolella

Hoitoprosessi:

1. Potilasvalinta: Perinteisten hoitojen tehottomuuden ja hänen tilansa vakavuuden vuoksi neiti C otettiin mukaan CAR-T-soluterapian kliiniseen tutkimukseen.

2. Valmistelu: Ennen CAR-T-solu-infuusion saamista neiti C:lle annettiin tavanomainen kemoterapiahoito olemassa olevien lymfosyyttien poistamiseksi ja CAR-T-solujen lisäämisen valmisteluksi.

3. Solujen valmistelu:

# T-solut eristettiin neiti C:n verestä.

# Nämä T-solut muunnettiin geneettisesti laboratoriossa ilmentämään kimeerisiä antigeenireseptoreita (CAR), jotka kohdistuvat CD19- ja BCMA-antigeeneihin.

4. Soluinfuusio: Laajennuksen ja laatutestauksen jälkeen muunnetut CAR-T-solut infusoitiin takaisin neiti C:n kehoon.

5. Sairaalahoidon seuranta: Rouva C:tä seurattiin sairaalassa 25 päivän ajan infuusion jälkeen mahdollisten sivuvaikutusten havaitsemiseksi ja tehon arvioimiseksi.

Hoitotulokset:

1. Lyhytaikainen vastaus:

# Oireiden lievitys: Kolmen viikon kuluessa infuusiosta Ms. C:n nivelkipu ja -turvotus vähenivät merkittävästi, ja hänen ihottumansa hävisivät vähitellen.

# Laboratoriotulokset: Kaksi päivää infuusion jälkeen Ms. C:n veressä olevat B-solut olivat hävinneet kokonaan, mikä viittaa CAR-T-solujen tehokkaaseen kohdentamiseen.

2. Väliarviointi (3 kuukautta):

# SLEDAI-2K-pistemäärä: Lasku arvoon 2, mikä osoittaa merkittävää taudin remissiota.

# Munuaisten toiminta: Merkittävä proteinurian väheneminen ja nefriitti hallinnassa.

# Immunologiset markkerit: Kaksijuosteisen DNA:n vasta-aineiden pitoisuudet laskivat, ja komplementin C3- ja C4-pitoisuudet palautuivat normaaleiksi.

3. Pitkän aikavälin tulokset (12 kuukautta):

# Pitkäkestoinen remissio: Rouva C säilytti lääkkeettömän remission vuoden ajan ilman SLE:n uusiutumisen merkkejä.

# Turvallisuus: Lievää sytokiinien vapautumisoireyhtymää (CRS) lukuun ottamatta rouva C:llä ei ollut vakavia sivuvaikutuksia. Hänen immuunijärjestelmänsä toipui vähitellen hoidon jälkeen, eivätkä uudelleen ilmaantuneet B-solut osoittaneet patogeenisuutta.

Kaiken kaikkiaan neiti C:n tila parani huomattavasti ja saavutti pysyvän remission CAR-T-soluhoidon jälkeen, mikä osoittaa tämän hoidon potentiaalin vaikean ja hoitoon reagoimattoman SLE:n hoidossa.

CART-kennotestausraportti：