Systemisk lupus erythematosus (SLE)-05

Fru C er en 32-årig kvinde, der for to år siden blev diagnosticeret med systemisk lupus erythematosus (SLE). Hendes primære symptomer omfattede svær nefritis, gigt og udslæt. Trods modtagelse af flere immunsuppressive behandlinger (herunder glukokortikoider, hydroxychloroquin og rituximab) forblev hendes tilstand ukontrolleret.

Forbehandlingstilstand:

Symptomer: Svære ledsmerter og hævelse, vedvarende udslæt, betydelig træthed og tilbagevendende nefritis-anfald.

Laboratoriefund:

# SLEDAI-2K score: 16

# Serumniveauer af anti-dobbeltstrenget DNA-antistof: Forhøjet over normalområdet

# Komplement C3 og C4 niveauer: Under normalområdet

Behandlingsproces:

1. Patientudvælgelse: I betragtning af traditionelle behandlingers ineffektivitet og sværhedsgraden af ​​hendes tilstand blev fru C. inkluderet i et klinisk forsøg med CAR-T-celleterapi.

2. Forberedelse: Før hun modtog CAR-T-celleinfusionen, gennemgik fru C standard kemoterapikonditionering for at tømme eksisterende lymfocytter og forberede sig på introduktionen af ​​CAR-T-celler.

3. Celleforberedelse:

# T-celler blev isoleret fra Ms. C's blod.

# Disse T-celler blev genetisk modificeret i laboratoriet til at udtrykke kimære antigenreceptorer (CAR), der er rettet mod CD19- og BCMA-antigener.

4. Celleinfusion: Efter ekspansion og kvalitetstestning blev de konstruerede CAR-T-celler geninfunderet i Ms. C's krop.

5. Indlæggelsesovervågning: Fru C blev overvåget på hospitalet i 25 dage efter infusionen for at observere potentielle bivirkninger og vurdere effekten.

Behandlingsresultater:

1. Kortsigtet reaktion:

# Symptomforbedring: Inden for tre uger efter infusionen oplevede fru C betydelig reduktion i ledsmerter og hævelse, og hendes udslæt forsvandt gradvist.

# Laboratorieresultater: To dage efter infusionen var B-celler i Ms. C's blod fuldstændigt udryddet, hvilket indikerer effektiv målretning af CAR-T-celler.

2. Midtvejsevaluering (3 måneder):

# SLEDAI-2K score: Reduceret til 2, hvilket indikerer betydelig sygdomsremission.

# Nyrefunktion: Signifikant reduktion i proteinuri, med nefritis under kontrol.

# Immunologiske markører: Nedsatte niveauer af anti-dobbeltstrenget DNA-antistoffer, og komplement C3- og C4-niveauer vendte tilbage til normal.

3. Langsigtede resultater (12 måneder):

# Vedvarende remission: Fru C opretholdt medicinfri remission i et år uden tegn på SLE-tilbagefald.

# Sikkerhed: Bortset fra mildt cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) oplevede fru C ingen alvorlige bivirkninger. Hendes immunsystem kom sig gradvist efter behandlingen, og genopblussende B-celler udviste ikke patogenicitet.

Samlet set viste fru C's tilstand bemærkelsesværdig forbedring og vedvarende remission efter CAR-T-cellebehandling, hvilket demonstrerer potentialet i denne behandling for svær og refraktær SLE.

CART-celletestrapport: