لوپوس اریتماتوز سیستمیک (SLE)-05

خانم C یک زن ۳۲ ساله با سابقه تشخیص لوپوس اریتماتوز سیستمیک (SLE) از دو سال پیش است. علائم اولیه او شامل نفریت شدید، آرتریت و بثورات پوستی بود. علیرغم دریافت چندین درمان سرکوب کننده سیستم ایمنی (از جمله گلوکوکورتیکوئیدها، هیدروکسی کلروکین و ریتوکسیماب)، وضعیت او همچنان کنترل نشده باقی مانده است.

شرایط پیش از درمان:

علائم: درد و تورم شدید مفاصل، بثورات پوستی مداوم، خستگی قابل توجه و حملات مکرر نفریت.

▪️یافته‌های آزمایشگاهی:

امتیاز SLEDAI-2K: ۱۶

# سطح آنتی‌بادی ضد DNA دو رشته‌ای سرم: بالاتر از حد نرمال

# سطح C3 و C4 کمپلمان: پایین‌تر از حد نرمال

فرآیند درمان:

۱. انتخاب بیمار: با توجه به ناکارآمدی درمان‌های سنتی و شدت بیماری خانم C، او در یک کارآزمایی بالینی برای درمان با سلول‌های CAR-T ثبت‌نام شد.

۲. آماده‌سازی: قبل از دریافت تزریق سلول‌های CAR-T، خانم C تحت شیمی‌درمانی استاندارد قرار گرفت تا لنفوسیت‌های موجود تخلیه شده و برای ورود سلول‌های CAR-T آماده شوند.

۳. آماده‌سازی سلول:

# سلول‌های T از خون خانم C جدا شدند.

این سلول‌های T در آزمایشگاه به صورت ژنتیکی مهندسی شدند تا گیرنده‌های آنتی‌ژن کایمریک (CAR) را که آنتی‌ژن‌های CD19 و BCMA را هدف قرار می‌دهند، بیان کنند.

۴. تزریق سلولی: پس از تکثیر و آزمایش کیفیت، سلول‌های CAR-T مهندسی‌شده دوباره به بدن خانم C تزریق شدند.

۵. پایش بستری: خانم C به مدت ۲۵ روز پس از تزریق در بیمارستان تحت نظر بود تا عوارض جانبی احتمالی مشاهده و اثربخشی ارزیابی شود.

نتایج درمان:

۱. پاسخ کوتاه‌مدت:

# بهبود علائم: ظرف سه هفته پس از تزریق، خانم C کاهش قابل توجهی در درد و تورم مفاصل تجربه کرد و بثورات پوستی او به تدریج محو شدند.

# نتایج آزمایشگاهی: دو روز پس از تزریق، سلول‌های B در خون خانم C به طور کامل ریشه‌کن شدند که نشان‌دهنده هدف‌گیری مؤثر توسط سلول‌های CAR-T است.

۲. ارزیابی میان‌مدت (۳ ماه):

# امتیاز SLEDAI-2K: به ۲ کاهش یافته است که نشان دهنده بهبودی قابل توجه بیماری است.

# عملکرد کلیه: کاهش قابل توجه پروتئینوری، به همراه کنترل نفریت.

# نشانگرهای ایمونولوژیکی: کاهش سطح آنتی‌بادی‌های ضد DNA دو رشته‌ای، و بازگشت سطح C3 و C4 کمپلمان به حالت عادی.

۳. نتایج بلندمدت (۱۲ ماه):

# بهبودی پایدار: خانم C به مدت یک سال بدون دارو بهبودی خود را حفظ کرد و هیچ نشانه‌ای از عود SLE مشاهده نشد.

#ایمنی: گذشته از سندرم خفیف آزادسازی سیتوکین (CRS)، خانم C هیچ عارضه جانبی شدیدی را تجربه نکرد. سیستم ایمنی او به تدریج پس از درمان بهبود یافت و سلول‌های B که دوباره ظاهر شدند، بیماری‌زایی نشان ندادند.

در مجموع، وضعیت خانم C پس از درمان با سلول‌های CAR-T بهبود قابل توجه و پایداری را نشان داد که نشان‌دهنده پتانسیل این درمان برای SLE شدید و مقاوم به درمان است.

گزارش آزمایش سلول CART：