Systémový lupus erythematodes (SLE)-05

Paní C. je 32letá žena, u které byl před dvěma lety diagnostikován systémový lupus erythematodes (SLE). Mezi její primární příznaky patřila těžká nefritida, artritida a vyrážky. Navzdory opakované imunosupresivní léčbě (včetně glukokortikoidů, hydroxychlorochinu a rituximabu) zůstával její stav nekontrolovaný.

Stav před léčbou:

Příznaky: Silná bolest a otok kloubů, přetrvávající vyrážky, značná únava a opakované vzplanutí nefritidy.

 Laboratorní nálezy:

# Skóre SLEDAI-2K: 16

# Hladiny sérových protilátek proti dvouvláknové DNA: Zvýšené nad normální rozmezí

# Hladiny komplementu C3 a C4: Pod normálním rozmezím

Proces léčby:

1. Výběr pacientky: Vzhledem k neúčinnosti tradičních léčebných postupů a závažnosti jejího stavu byla paní C. zařazena do klinické studie terapie CAR-T buňkami.

2. Příprava: Před podáním infuze CAR-T buněk podstoupila paní C standardní chemoterapii, aby se zbavila stávajících lymfocytů a připravila se na zavedení CAR-T buněk.

3. Příprava buněk:

Z krve paní C. bylo izolováno # T buněk.

# Tyto T buňky byly geneticky upraveny v laboratoři tak, aby exprimovaly chimérické antigenní receptory (CAR) cílící na antigeny CD19 a BCMA.

4. Infuze buněk: Po expanzi a testování kvality byly geneticky modifikované CAR-T buňky znovu infuzovány do těla paní C.

5. Sledování v nemocnici: Paní C. byla sledována v nemocnici po dobu 25 dnů po infuzi, aby se pozorovaly potenciální vedlejší účinky a posoudila účinnost.

Výsledky léčby:

1. Krátkodobá reakce:

# Zlepšení příznaků: Během tří týdnů po infuzi paní C. zaznamenala významné snížení bolesti a otoku kloubů a její vyrážky postupně vymizely.

# Laboratorní výsledky: Dva dny po infuzi byly B buňky v krvi paní C kompletně eradikovány, což naznačuje účinné zacílení CAR-T buňkami.

2. Hodnocení v polovině období (3 měsíce):

# Skóre SLEDAI-2K: Sníženo na 2, což naznačuje podstatnou remisi onemocnění.

# Funkce ledvin: Významné snížení proteinurie s kontrolovanou nefritidou.

# Imunologické markery: Snížené hladiny protilátek proti dvouvláknové DNA a hladiny komplementu C3 a C4 se vrátily k normálu.

3. Dlouhodobé výsledky (12 měsíců):

# Trvalá remise: Paní C. si udržela remisi bez léků po dobu jednoho roku bez známek relapsu SLE.

# Bezpečnost: Kromě mírného syndromu uvolnění cytokinů (CRS) se u paní C nevyskytly žádné závažné vedlejší účinky. Její imunitní systém se po léčbě postupně zotavil a znovu se objevující B buňky nevykazovaly patogenitu.

Celkově se stav paní C. po terapii CAR-T buňkami pozoruhodně zlepšil a dosáhla trvalé remise, což prokazuje potenciál této léčby u těžkého a refrakterního SLE.

Zpráva o testu buňky CART：