Bước đột phá trong học thuật | Nhóm nghiên cứu của bác sĩ Lu Daopei công bố nghiên cứu lâm sàng đột phá trên Tạp chí Huyết học Anh.

Trong một thành tựu đáng kể đối với đội ngũ y tế Lu Daopei, một bài nghiên cứu lâm sàng tiên phong có tiêu đề đã được công bố. “Nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả của phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tế bào T/u lympho bào T kháng thuốc và tái phát, những người đã đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn sau liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên chimeric CD7 tự thân” đã được xuất bản trên tạp chí nổi tiếng Tạp chí Huyết học Anh (IF=5.1). Nghiên cứu này, do Tiến sĩ Cao Xingyu thực hiện với Giáo sư Lu Peihua là tác giả chính, tập trung vào tiềm năng đầy hứa hẹn của ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT) bắc cầu cho bệnh nhân T-ALL và T-LBL tái phát/kháng trị đã đạt được thuyên giảm hoàn toàn (CR) sau liệu pháp CAR-T CD7 tự thân.

Bối cảnh nghiên cứu:

Các bệnh ác tính tế bào T, chẳng hạn như T-ALL và T-LBL, được biết đến với bản chất hung hãn và khả năng kháng điều trị cao. Đối với bệnh nhân mắc T-ALL/LBL kháng thuốc hoặc tái phát (R/R T-ALL/T-LBL), các liệu pháp truyền thống chỉ mang lại hiệu quả hạn chế và tiên lượng xấu. Tuy nhiên, liệu pháp CD7 CAR-T đã nổi lên như một bước đột phá tiềm năng, cho thấy triển vọng đáng kể trong điều trị các bệnh khó chữa này, mặc dù vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng ban đầu. Khi được kết hợp với ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT), những bệnh nhân đạt được thuyên giảm hoàn toàn (CR) với liệu pháp CD7 CAR-T sẽ có cơ hội thực sự đạt được sự thuyên giảm lâu dài.

Phương pháp nghiên cứu:

Nghiên cứu hồi cứu này đã phân tích các bệnh nhân T-ALL và T-LBL tái phát/kháng trị được điều trị bằng liệu pháp NS7 CAR-T, tiếp theo là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT) trong khoảng thời gian từ tháng 11 năm 2020 đến tháng 1 năm 2023 tại Bệnh viện Lư Đạo Đào. Nghiên cứu đã xem xét nhiều yếu tố khác nhau, bao gồm tuổi bệnh nhân, số lượng bản sao tế bào CAR-T trước khi ghép và các phác đồ liều lượng CAR-T khác nhau, để đánh giá tác động của chúng đến kết quả ghép. Kết quả được so sánh với kết quả của 124 bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR) thông qua hóa trị liệu tiếp theo là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại.

Những phát hiện chính:

Nghiên cứu bao gồm 34 bệnh nhân T-ALL/T-LBL tái phát/kháng trị đạt được thuyên giảm hoàn toàn sau liệu pháp CAR-T NS7 và sau đó được ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. Khoảng thời gian trung bình giữa liệu pháp CAR-T và ghép là 57,5 ​​ngày. Đáng chú ý, 47,1% bệnh nhân mắc bệnh kháng trị ban đầu, trong khi 52,9% mắc bệnh tái phát. Sau khi truyền CAR-T, hội chứng giải phóng cytokine (CRS) xảy ra ở 33 bệnh nhân, với 94,1% trải qua CRS độ 1-2. May mắn thay, không có bệnh nhân nào phát triển hội chứng độc thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS).

Sau 28 ngày điều trị CAR-T, 31 bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR) âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD-negative), trong khi 3 bệnh nhân đạt được CR dương tính với MRD (MRD-positive). Nghiên cứu cũng cho thấy những bệnh nhân có ≤20% tế bào non trong tủy xương trước khi ghép tủy có tỷ lệ tái phát là 0% sau 18 tháng ghép tủy. Khi so sánh với các bệnh nhân đạt CR bằng hóa trị, tỷ lệ sống sót chung (OS) sau 2 năm tương tự nhau: 61,9% đối với nhóm CAR-T CD7 so với 67,6% đối với nhóm hóa trị. Ngoài ra, tỷ lệ sống sót không mắc bệnh bạch cầu (LFS) sau 2 năm cũng gần như tương đồng (62,3% so với 62,0%).

Đáng chú ý, bệnh nhân ≤14 tuổi được điều trị bằng liệu pháp CD7 CAR-T có tỷ lệ sống sót toàn diện (OS) và tỷ lệ sống sót không tái phát (LFS) sau 2 năm rất cao, đạt 87,5%. Kết quả cho thấy liệu pháp CD7 CAR-T tiếp theo là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT) có thể là một lựa chọn an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân T-ALL/T-LBL tái phát/kháng trị không đủ điều kiện điều trị bằng các phương pháp truyền thống.

Phần kết luận:

Nghiên cứu kết luận rằng sự kết hợp giữa liệu pháp CD7 CAR-T tiếp theo là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT) mang lại phương pháp điều trị đầy hứa hẹn và hiệu quả cho bệnh nhân T-ALL/T-LBL tái phát/kháng trị. Kết quả thu được tương đương với kết quả đạt được bằng hóa trị và allo-HSCT, mà không làm tăng tỷ lệ tử vong không do tái phát, cung cấp một lựa chọn điều trị vô giá cho những bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị. Phát hiện của nghiên cứu mang lại hy vọng về sự thuyên giảm và sống sót lâu dài, đặc biệt là ở những bệnh nhân có nguy cơ cao được điều trị củng cố kịp thời bằng allo-HSCT.

Tác động và triển vọng tương lai:

Việc công bố nghiên cứu đột phá này trong Tạp chí Huyết học AnhĐây là minh chứng cho sự tận tâm và chuyên môn cao của đội ngũ y bác sĩ Bệnh viện Lu Daopei. Thành tựu này nhấn mạnh những nỗ lực không ngừng của bệnh viện trong việc thúc đẩy điều trị các bệnh về máu và những đóng góp đáng kể của họ cho cộng đồng y tế toàn cầu. Nó nêu bật tiềm năng của liệu pháp CD7 CAR-T như một lựa chọn khả thi cho bệnh nhân mắc T-ALL/T-LBL tái phát/kháng trị và phản ánh cam kết của đội ngũ trong việc vượt qua những giới hạn của y học huyết học. Điều trị ung thư.