Scoperta accademica rivoluzionaria | Il team medico di Lu Daopei pubblica uno studio clinico innovativo sul British Journal of Haematology.
In un risultato significativo per il team medico Lu Daopei, un articolo di ricerca clinica pionieristico intitolato "Studio di sicurezza ed efficacia del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T/linfoma linfoblastico refrattario e recidivante, che hanno raggiunto la remissione completa dopo terapia autologa con cellule T con recettore chimerico per l'antigene CD7." è stato pubblicato nel rinomato Rivista britannica di ematologia (IF=5.1). Lo studio, a cura del Dr. Cao Xingyu con il Prof. Lu Peihua come autore corrispondente, si concentra sul promettente potenziale del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) come ponte per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL) recidivante/refrattaria (R/R) e linfoma linfoblastico a cellule T (T-LBL) che hanno raggiunto la remissione completa (CR) dopo la terapia autologa con cellule CAR-T CD7.
Contesto della ricerca:
Le neoplasie a cellule T, come la leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL) e il linfoma linfoblastico a cellule T (T-LBL), sono note per la loro natura aggressiva e l'elevata resistenza ai trattamenti. Per i pazienti con T-ALL/LBL refrattaria o recidivante (R/R T-ALL/T-LBL), le terapie tradizionali offrono un successo limitato e una prognosi sfavorevole. Tuttavia, la terapia con cellule CAR-T anti-CD7 si è affermata come una potenziale svolta, mostrando promettenti risultati nel trattamento di queste patologie difficili da trattare, pur essendo ancora nelle prime fasi della sperimentazione clinica. Se seguita da un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT), la terapia con cellule CAR-T anti-CD7 offre ai pazienti una reale possibilità di remissione a lungo termine.
Metodologia di studio:
Questo studio retrospettivo ha analizzato pazienti con T-ALL e T-LBL recidivanti/refrattari (R/R) che hanno ricevuto terapia con CAR-T anti-NS7, seguita da consolidamento con trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) tra novembre 2020 e gennaio 2023 presso l'ospedale Lu Daopei. Lo studio ha esaminato diversi fattori, tra cui l'età del paziente, il numero di copie di cellule CAR-T pre-trapianto e diversi regimi di dosaggio di CAR-T, per valutarne l'impatto sugli esiti del trapianto. I risultati sono stati confrontati con quelli di 124 pazienti che hanno raggiunto la remissione completa (CR) tramite chemioterapia seguita da allo-HSCT.
Principali risultati:
Lo studio ha incluso 34 pazienti con T-ALL/T-LBL recidivante/refrattaria che hanno raggiunto la remissione completa (CR) dopo la terapia con CAR-T anti-NS7 e successivamente sono stati sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT). L'intervallo mediano tra la terapia con CAR-T e il trapianto è stato di 57,5 giorni. In particolare, il 47,1% dei pazienti presentava una malattia refrattaria primaria, mentre il 52,9% presentava una malattia recidivante. Dopo l'infusione di CAR-T, la sindrome da rilascio di citochine (CRS) si è verificata in 33 pazienti, con il 94,1% che ha manifestato una CRS di grado 1-2. Fortunatamente, nessun paziente ha sviluppato la sindrome neurotossica associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS).
A 28 giorni dal trattamento con CAR-T, 31 pazienti hanno raggiunto una remissione completa (CR) con negatività della malattia minima residua (MRD), mentre 3 pazienti hanno ottenuto una CR con positività della MRD. Lo studio ha inoltre rilevato che i pazienti con ≤20% di blasti nel midollo osseo prima del trapianto presentavano un tasso di recidiva dello 0% a 18 mesi dal trapianto. Rispetto ai pazienti in remissione completa trattati con chemioterapia, i tassi di sopravvivenza globale (OS) a 2 anni sono risultati simili: 61,9% per il gruppo trattato con CAR-T CD7 contro 67,6% per il gruppo trattato con chemioterapia. Inoltre, i tassi di sopravvivenza libera da leucemia (LFS) a 2 anni sono risultati pressoché identici (62,3% contro 62,0%).
In particolare, i pazienti di età ≤14 anni sottoposti a terapia con cellule CAR-T anti-CD7 hanno mostrato un'eccezionale sopravvivenza globale (OS) e sopravvivenza libera da malattia (LFS) a 2 anni pari all'87,5%. I risultati suggeriscono che la terapia con cellule CAR-T anti-CD7 seguita da trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) può rappresentare un'alternativa sicura ed efficace per i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL) o linfoma linfoblastico a cellule T (T-LBL) recidivante/refrattario (R/R) non idonei ai trattamenti tradizionali.
Conclusione:
Lo studio conclude che la combinazione della terapia con cellule CAR-T CD7 seguita da trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) offre un approccio terapeutico promettente ed efficace per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL)/linfoma linfoblastico a cellule T (T-LBL) recidivante/refrattario. I risultati sono risultati paragonabili a quelli ottenuti con la chemioterapia e l'allo-HSCT, senza un aumento della mortalità non correlata alla recidiva, fornendo un'opzione terapeutica preziosa per i pazienti con opzioni terapeutiche limitate. I risultati dello studio offrono speranza per la remissione e la sopravvivenza a lungo termine, soprattutto nei pazienti ad alto rischio che si sottopongono tempestivamente a consolidamento con allo-HSCT.
Impatto e prospettive future:
La pubblicazione di questa ricerca innovativa in Rivista britannica di ematologiaQuesto risultato testimonia la dedizione e la competenza del team medico del Lu Daopei. Sottolinea l'impegno costante dell'ospedale nel promuovere il trattamento delle malattie del sangue e il suo significativo contributo alla comunità medica globale. Evidenzia inoltre il potenziale della terapia con cellule CAR-T CD7 come opzione valida per i pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T recidivante/refrattaria/linfoma linfocitico a cellule T e riflette l'impegno del team a superare i limiti dell'ematologia. Trattamento del cancro.