Leuzemia linfoblastiko akutua (T-ALL)-04

Pazientea 15 urteko gizonezkoa zen, 2020ko abenduaren amaieran T zelulen leuzemia linfoblastiko akutua (T-ALL STIL-TAL1 positibotasunarekin, pronostiko txarreko genea) diagnostikatu zioten, eta tokiko ospitale batean tratatu zuten kimioterapia erregularreko hainbat ziklorekin erremisio osoa lortzeko. Aita-semearen arteko zelula ama hematopoietiko hemizigotoen transplantea egin zen 2021eko ekainaren 2an, baina zoritxarrez hezur-muinaren errepikapena detektatu zen transplantearen ondorengo 3 hilabeteetan, eta kimioterapia ziklo bat ez zen eraginkorra izan. Aldi berean, masail puztuak eta aire-ihesak, aho-ertz okerrak eta gerri-zulaketa batek nerbio-sistema zentraleko leuzemia garatzea iradokitzen zuen.

STIL-TAL1 positibotasunarekin batera T-ALLa, transplante alogeniko baten ondoren errepikapen goiztiarra, nerbio-sistema zentraleko leuzemia konbinatuta, oso kasu zaila da tratatzeko CAR-T gabeko garaian. Haurraren aitak Tianjin Minbiziaren Ospitaleko Aireportuko Ospitaleko hematologia sailei buruz galdetu zuen bere lagunen bidez. Komunikazio zehatzaren ondoren, Tianjin Minbiziaren Ospitaleko Aireportuko Ospitalera joan ziren, azken ahalegin gisa CAR-T entsegu kliniko batean izena emateko asmoz.

Lehenengo CAR-Tak huts egin zuen. Tumore-zelulak azkar ugaldu ziren, bere bizitza arriskuan jarriz.

2021eko urriaren 26an, pazientea Hematologia Saileko lehen gelan sartu zuten. Tumore-zelulen ugalketa azkarra zela eta, pazienteak kimioterapia jaso zuen tumore-karga murrizteko eta kimioterapia intratekala jaso zuen. Bizkor-muineko likidoak ez zuen gaixotasun hondarrik erakutsi. Egonkortu ondoren, aitaren linfozitoak bildu ziren CAR-T zelulen hazkuntzarako. Azaroaren 19an, emailearen CD7 CAR-T zelulak injektatu zitzaizkion pazienteari.

Infusioaren ondorengo egunetan, CAR-T zelulen hedapena baino lehen, tumore-zelulak azkar ugaldu ziren berriro, eta blasto ugari ikusi ziren odol periferikoan, lehen CAR-T terapiaren porrota markatuz.

Une hartan, Tianjin Minbiziaren Ospitaleko Aireportuko Ospitaleak CAR-T unibertsalaren (CD7 UCAR-T) entsegu kliniko bat egiten ari zen T-linfoblasto leuzemia akutua tratatzeko. Gurasoek premia larria adierazi zuten, eta adierazi zuten % 1eko aukera ere saiatuko zirela beren seme-alabarentzat. Talde medikoak familiarekin eztabaidatu zuen eta pazientea CD7 UCAR-T entsegu klinikoan matrikulatzea erabaki zuen.

CD7 UCAR-T ondoren erremisio osoa Orain, transplantearen ondorengo 2 hilabetera.

Abenduaren 2an, pazienteak CD7 U-CART zelulen infusioa jaso zuen, tumorearen karga murrizteko terapia eta laguntza-laguntzarekin batera. Infusioaren ondoren, sukar altua eta letargia luzeak izan zituen. Infekzioen aurkako botikekin eta hidratazio-laguntzarekin, bere bizi-zeinuak egonkortu eta gorputz-tenperatura normalizatu egin ziren.

CAR-T-ren ondorengo 18. eta 28. egunetan egindako hezur-muinaren eta bizkarrezur-muineko likidoaren ebaluazioek erremisio osoa baieztatu zuten MRD negatiboarekin. Haurraren egoera nabarmen hobetu zen, energia itzuli zitzaion, gosea berreskuratu zuen eta amak —lehenago larrituta zegoenak— itxaropena berreskuratu zuen.

Gaur egun, pazienteari bigarren HSCT haploidentiko bat egin diote Tianjin Minbiziaren Ospitaleko Aireportuko Ospitalean eta erremisio osoan jarraitzen du transplantea egin eta 2 hilabetera.