Akute lymfoblastyske leukemy (T-ALL)-04

De pasjint wie in 15-jierrige man, dy't ein desimber 2020 diagnostisearre waard mei akute lymfoblastyske leukemy fan T-sel (T-ALL mei STIL-TAL1-positiviteit, in min prognostysk gen), en waard behannele yn in lokaal sikehûs mei meardere syklusen reguliere gemoterapy om folsleine remisje te berikken. In hemizygote hematopoëtyske stamseltransplantaasje fan heit op soan waard útfierd op 2 juny 2021, mar spitigernôch waard in weromfal fan it bonkenmerg ûntdutsen 3 moannen nei de transplantaasje, en 1 syklus gemoterapy wie ineffektyf. Tagelyk ûntwikkele hy útstekkende wangen en lekkage fan lucht, kromme mûlehoeken, en in lumbale punktuer suggerearre de ûntwikkeling fan leukemy fan it sintrale senuwstelsel.

T-ALL mei STIL-TAL1-positiviteit, iere weromfal nei allogene transplantaasje, kombinearre mei leukemy fan it sintrale senuwstelsel, is in tige lestich gefal om te behanneljen yn in tiidrek sûnder CAR-T. De heit fan it bern frege fia syn freonen nei de ôfdieling hematology fan it Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital. Nei detaillearre kommunikaasje kamen se nei it Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital, mei it doel om as lêste poging mei te dwaan oan in klinyske CAR-T-proef.

De earste CAR-T-mislearre tumorsellen fermannichfâldigen har rap, wêrtroch't syn libben yn gefaar kaam.

Op 26 oktober 2021 waard de pasjint opnommen op de earste ôfdieling fan 'e ôfdieling Hematology. Fanwegen de rappe proliferaasje fan tumorsellen ûndergie de pasjint gemoterapy om de tumorbelesting te ferminderjen en krige intrathekale gemoterapy. De harsenfloeistof liet gjin residuele sykte sjen. Nei stabilisaasje waarden de lymfocyten fan syn heit sammele foar CAR-T-selkultuer. Op 19 novimber waarden donor CD7 CAR-T-sellen yn 'e pasjint ynfoege.

Dagen nei de ynfúzje, foar de útwreiding fan CAR-T-sellen, fermannichfâldigen tumorsellen har rap wer, mei oerfloedige eksploazjes yn perifear bloed, wat it mislearjen fan 'e earste CAR-T-terapy markearre.

Op dit stuit fierde it Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital in klinyske proef út fan universele CAR-T (CD7 UCAR-T) foar akute T-lymfoblastyske leukemy. De âlden uteren wanhopige urginsje en seine dat se sels in kâns fan 1% foar har bern neistribje soene. It medyske team bespruts it mei de famylje en besleat de pasjint yn te skriuwen foar de klinyske proef fan CD7 UCAR-T.

Folsleine remisje nei CD7 UCAR-T no 2 moannen nei transplantaasje.

Op 2 desimber krige de pasjint CD7 U-CART-selynfúzje neist tumorload-reductiontherapy en stypjende soarch. Nei de ynfúzje ûnderfûn hy langere hege koarts en lethargie. Mei anty-ynfeksje- en hydrataasjestipe stabilisearren syn fitale tekens en normalisearre de lichemstemperatuer.

Beoardielingen fan bonkenmerg en harsenvocht op dagen 18 en 28 nei CAR-T befêstigen folsleine remisje mei MRD-negatyf. De tastân fan it bern ferbettere merkber, syn enerzjy kaam werom, syn appetit herstelde, en syn mem - earder oerstjoer - krige wer hoop.

Op it stuit hat de pasjint in twadde haploidentike HSCT ûndergien yn it Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital en bliuwt 2 moannen nei de transplantaasje yn folsleine remisje.