Bráð eitilfrumuhvítblæði (T-ALL)-04

Sjúklingurinn var 15 ára gamall karlmaður sem greindist með bráðahvítblæði af gerðinni T-frumueitilfrumuhvítblæði (T-ALL með STIL-TAL1 jákvæðni, geni með lélega horfur) í lok desember 2020 og var meðhöndlaður á sjúkrahúsi á staðnum með endurteknum lotum af reglulegri krabbameinslyfjameðferð til að ná fullkomnu bata. Ígræðsla á blóðmyndandi stofnfrumum frá föður til sonar var framkvæmd 2. júní 2021, en því miður greindist endurkoma beinmergs 3 mánuðum eftir ígræðsluna og ein lota af krabbameinslyfjameðferð var árangurslaus. Á sama tíma fékk hann útstútta kinnar og loftleka, skakkar munnvik og mænuástunga benti til þróunar hvítblæðis í miðtaugakerfi.

T-ALL með STIL-TAL1 jákvæðni, snemmbúnu bakslagi eftir samgena ígræðslu, ásamt hvítblæði í miðtaugakerfi, er mjög erfitt tilfelli að meðhöndla á tímum án CAR-T. Faðir barnsins spurðist fyrir um blóðmeinafræðideildina á Tianjin krabbameinssjúkrahúsinu á flugvellinum í gegnum vini sína. Eftir ítarleg samskipti komu þeir á Tianjin krabbameinssjúkrahúsið á flugvellinum og vildu taka þátt í klínískri CAR-T rannsókn sem síðustu tilraun.

Fyrsta CAR-T mistókst æxlisfrumurnar fjölguðu sér hratt og stofnuðu lífi hans í hættu.

Þann 26. október 2021 var sjúklingurinn lagður inn á fyrstu deild blóðmeinafræðideildarinnar. Vegna hraðrar fjölgunar æxlisfrumna gekkst sjúklingurinn undir krabbameinslyfjameðferð til að draga úr æxlisálagi og fékk krabbameinslyfjameðferð í mænuvökva. Heila- og mænuvökvinn sýndi engin eftirstandandi sjúkdómsmynd. Eftir að sjúkdómurinn hafði náð jafnvægi voru eitilfrumur föður hans safnaðar til CAR-T frumuræktunar. Þann 19. nóvember voru CD7 CAR-T frumur frá gjafa gefnum gefin sjúklingnum innrennsli.

Dögum eftir innrennslið, áður en CAR-T frumurnar stækkuðu, fjölguðu æxlisfrumurnar sér hratt aftur og fjölmargar kímfrumur sáust í útlægu blóði, sem markaði að fyrsta CAR-T meðferðin hefði ekki borið árangur.

Á þessum tíma var klínísk rannsókn á alhliða CAR-T (CD7 UCAR-T) í gangi á flugvallarsjúkrahúsinu í Tianjin, þar sem krabbameinssjúkrahúsið í Tianjin var að framkvæma. Foreldrarnir lýstu yfir mikilli áráttu og sögðust ætla að leitast við að fá barnið sitt, jafnvel þótt það væri 1% líkur. Læknateymið ræddi við fjölskylduna og ákvað að skrá sjúklinginn í klínísku rannsóknina á CD7 UCAR-T.

Algjör sjúkdómsbætur eftir CD7 UCAR-T, nú 2 mánuðum eftir ígræðslu.

Þann 2. desember fékk sjúklingurinn CD7 U-CART frumuinnspýtingu ásamt meðferð til að draga úr æxlisálagi og stuðningsmeðferð. Eftir innspýtinguna fann hann fyrir langvarandi háum hita og sljóleika. Með sýkingalyfjum og vökvagjöf náðu lífsmörk hans jafnvægi og líkamshiti varð eðlilegur.

Mælingar á beinmerg og heila- og mænuvökva á dögum 18 og 28 eftir CAR-T staðfestu algjöra bata með MRD neikvæðum niðurstöðum. Ástand barnsins batnaði verulega, orkan kom aftur, matarlystin jókst og móðir þess, sem áður hafði verið miður sín, fékk vonina á ný.

Sjúklingurinn hefur nú gengist undir aðra haploident HSCT aðgerð á Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital og er enn í fullkomnu sjúkdómshléi tveimur mánuðum eftir ígræðslu.