Akuutti lymfaattinen leukemia (T-ALL)-04

Potilas oli 15-vuotias mies, jolla diagnosoitiin T-solujen akuutti lymfaattinen leukemia (T-ALL, jossa STIL-TAL1-positiivisuus, huono ennustegeeni) joulukuun 2020 lopussa. Häntä hoidettiin paikallisessa sairaalassa useilla säännöllisillä kemoterapiajaksoilla täydellisen remission saavuttamiseksi. Isältä pojalle tehtiin hemizygoottinen hematopoieettisten kantasolujen siirto 2. kesäkuuta 2021, mutta valitettavasti luuydinrelapsi havaittiin kolme kuukautta siirron jälkeen, eikä yksi kemoterapiajakso ollut tehoton. Samaan aikaan hänelle kehittyi pullistuneet posket ja ilmavuoto, vinot suupielet, ja lannepunktio viittasi keskushermoston leukemian kehittymiseen.

STIL-TAL1-positiivinen T-ALL, varhainen uusiutuminen allogeenisen siirron jälkeen yhdistettynä keskushermoston leukemiaan, on erittäin vaikea hoitaa aikana, jolloin CAR-T-hoitoa ei ole tehty. Lapsen isä tiedusteli ystäviensä kautta Tianjin Cancer Hospital Airport Hospitalin hematologian osastosta. Yksityiskohtaisen keskustelun jälkeen he tulivat Tianjin Cancer Hospital Airport Hospitaliin ja halusivat viimeisenä yrityksenä osallistua CAR-T-kliiniseen tutkimukseen.

Ensimmäinen CAR-T epäonnistui. Kasvainsolut lisääntyivät nopeasti vaarantaen hänen henkensä.

Potilas otettiin hematologian osaston ensimmäiselle vuodeosastolle 26. lokakuuta 2021. Kasvainsolujen nopean lisääntymisen vuoksi potilaalle annettiin kemoterapiaa kasvainkuorman vähentämiseksi ja intratekaalista kemoterapiaa. Aivo-selkäydinnesteessä ei havaittu jäännöstautia. Tilan vakauttamisen jälkeen hänen isänsä lymfosyytit kerättiin CAR-T-soluviljelyä varten. Potilaalle infusoitiin luovuttajien CD7 CAR-T -soluja 19. marraskuuta.

Päiviä infuusion jälkeen, ennen CAR-T-solujen lisääntymistä, kasvainsolut lisääntyivät nopeasti uudelleen, ja ääreisveressä havaittiin runsaasti blasteja, mikä merkitsi ensimmäisen CAR-T-hoidon epäonnistumista.

Tuolloin Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital suoritti kliinistä tutkimusta yleisestä CAR-T:stä (CD7 UCAR-T) akuutin T-lymfoblastileukemian hoidossa. Vanhemmat ilmaisivat kiireellisyyden ja totesivat, että he tavoittelevat lapsensa sairautta edes 1 %:n todennäköisyydellä. Lääkintätiimi keskusteli perheen kanssa ja päätti ottaa potilaan mukaan CD7 UCAR-T -kliiniseen tutkimukseen.

Täydellinen remissio CD7 UCAR-T:n jälkeen. Nyt 2 kuukautta elinsiirron jälkeen.

Potilas sai 2. joulukuuta CD7 U-CART -solu-infuusion kasvainkuormaa vähentävän hoidon ja tukevan hoidon ohella. Infuusion jälkeen hänellä oli pitkittynyttä korkeaa kuumetta ja uneliaisuutta. Infektiolääkkeiden ja nesteytyksen avulla hänen elintoimintonsa vakautuivat ja ruumiinlämpö normalisoitui.

Luuytimen ja aivo-selkäydinnesteen arvioinnit päivinä 18 ja 28 CAR-T:n jälkeen vahvistivat täydellisen remission ja MRD-negatiivisuuden. Lapsen tila parani merkittävästi, hänen energiansa palasi, ruokahalunsa palautui ja hänen äitinsä – joka aiemmin oli ollut epätoivoinen – sai toivonsa takaisin.

Tällä hetkellä potilaalle on tehty toinen haploidenttinen kantasolusiirto Tianjin Cancer Hospitalin lentokenttäsairaalassa, ja hän on edelleen täydellisessä remissiossa kaksi kuukautta elinsiirron jälkeen.