Ostra białaczka limfoblastyczna (T-ALL)-04

Pacjentem był 15-letni mężczyzna, u którego pod koniec grudnia 2020 roku zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną T-komórkową (T-ALL z dodatnim wynikiem STIL-TAL1, genem o niekorzystnym rokowaniu). Pacjent był leczony w lokalnym szpitalu, gdzie po kilku cyklach regularnej chemioterapii osiągnął całkowitą remisję. 2 czerwca 2021 roku przeprowadzono hemizygotyczny przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego z ojca na syna. Niestety, 3 miesiące po przeszczepie stwierdzono nawrót choroby w szpiku kostnym, a 1 cykl chemioterapii okazał się nieskuteczny. Jednocześnie u pacjenta wystąpiły wypukłe policzki i wyciek powietrza, krzywe kąciki ust, a nakłucie lędźwiowe sugerowało rozwój białaczki ośrodkowego układu nerwowego.

Ostra białaczka limfoblastyczna typu T-ALL z dodatnim wynikiem STIL-TAL1, wczesnym nawrotem po przeszczepie allogenicznym, w połączeniu z białaczką ośrodkowego układu nerwowego, jest bardzo trudnym przypadkiem do leczenia w dobie bez terapii CAR-T. Ojciec dziecka, za pośrednictwem znajomych, zapytał o oddział hematologii w Szpitalu Onkologicznym przy lotnisku w Tianjinie. Po szczegółowej rozmowie, przybyli do Szpitala Onkologicznego przy lotnisku w Tianjinie, aby w ostateczności zgłosić się do badania klinicznego CAR-T.

Pierwsza nieudana terapia CAR-T. Komórki nowotworowe rozmnażały się bardzo szybko, zagrażając jego życiu.

W dniu 26 października 2021 roku pacjent został przyjęty na oddział I Kliniki Hematologii. Ze względu na szybką proliferację komórek nowotworowych, pacjentowi podano chemioterapię w celu zmniejszenia masy guza oraz chemioterapię dokanałową. W płynie mózgowo-rdzeniowym nie stwierdzono obecności choroby resztkowej. Po ustabilizowaniu się stanu pacjenta, pobrano limfocyty ojca do hodowli komórek CAR-T. W dniu 19 listopada pacjentowi podano komórki CAR-T CD7 od dawcy.

Kilka dni po infuzji, przed ekspansją komórek CAR-T, komórki nowotworowe zaczęły szybko proliferować, a w krwi obwodowej zaobserwowano liczne blasty, co oznaczało niepowodzenie pierwszej terapii CAR-T.

W tym czasie w Szpitalu Onkologicznym w Tianjinie (Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital) prowadzono badanie kliniczne uniwersalnej terapii CAR-T (CD7 UCAR-T) w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej T. Rodzice wyrazili desperacką chęć leczenia, deklarując, że będą dążyć do uzyskania nawet 1% szansy na wyleczenie dziecka. Zespół medyczny omówił tę kwestię z rodziną i podjął decyzję o włączeniu pacjenta do badania klinicznego z zastosowaniem CD7 UCAR-T.

Całkowita remisja po leczeniu CD7 UCAR-T. Teraz, 2 miesiące po przeszczepie.

2 grudnia pacjent otrzymał infuzję komórek CD7 U-CART wraz z terapią redukującą guz i leczeniem wspomagającym. Po infuzji wystąpiła u niego długotrwała wysoka gorączka i letarg. Dzięki leczeniu przeciwinfekcyjnemu i nawadnianiu, jego parametry życiowe ustabilizowały się, a temperatura ciała powróciła do normy.

Badania szpiku kostnego i płynu mózgowo-rdzeniowego w 18. i 28. dniu po zabiegu CAR-T potwierdziły całkowitą remisję choroby z ujemnym wynikiem MRD. Stan dziecka znacznie się poprawił – odzyskał energię, apetyt, a jego matka – wcześniej zrozpaczona – odzyskała nadzieję.

Obecnie pacjent przeszedł drugą haploidentyczną transplantację komórek macierzystych krwiotwórczych (HSCT) w szpitalu lotniskowym w Tianjin Cancer Hospital i pozostaje w całkowitej remisji 2 miesiące po przeszczepie.