Akut limfoblasztos leukémia (T-ALL)-04

A beteg egy 15 éves férfi volt, akinél 2020 decemberének végén T-sejtes akut limfoblasztos leukémiát (T-ALL STIL-TAL1 pozitivitással, rossz prognosztikai génnel) diagnosztizáltak, és egy helyi kórházban több ciklusnyi rendszeres kemoterápiával kezelték a teljes remisszió elérése érdekében. 2021. június 2-án apáról fiúra hemizigóta hematopoietikus őssejt-transzplantációt végeztek rajta, de sajnos a transzplantációt követő 3 hónapban csontvelő-relapszust észleltek, és az 1 ciklus kemoterápia hatástalan volt. Ugyanakkor kidülledt arca és légszomja, görbe szájzugok alakultak ki, és a lumbálpunkció központi idegrendszeri leukémia kialakulására utalt.

A STIL-TAL1 pozitivitású T-ALL, allogén transzplantáció utáni korai relapszus, központi idegrendszeri leukémiával kombinálva, nagyon nehezen kezelhető eset a CAR-T nélküli korszakban. A gyermek apja barátain keresztül érdeklődött a Tianjin Rákkórház Repülőtéri Kórházának hematológiai osztálya iránt. Részletes kommunikáció után a gyerekek a Tianjin Rákkórház Repülőtéri Kórházába mentek, azzal a céllal, hogy utolsó erőfeszítésként beiratkozhassanak egy CAR-T klinikai vizsgálatba.

Az első CAR-T kudarcot vallott. A tumorsejtek gyorsan szaporodtak, veszélyeztetve az életét.

2021. október 26-án a beteget felvették a Hematológiai Osztály első osztályára. A tumorsejtek gyors szaporodása miatt a beteg kemoterápiás kezelésben részesült a tumor terhelésének csökkentése érdekében, valamint intrathekális kemoterápiát is kapott. Az agy-gerincvelői folyadék nem mutatott maradványbetegséget. A stabilizáció után édesapja limfocitáit összegyűjtötték CAR-T sejtkultúrához. November 19-én donor CD7 CAR-T sejteket injektáltak a betegbe.

Az infúziót követő napokban, a CAR-T-sejtek szaporodása előtt a tumorsejtek ismét gyorsan szaporodtak, a perifériás vérben bőséges blasztsejteket figyeltek meg, ami az első CAR-T-terápia kudarcát jelezte.

Ebben az időben a Tianjin Rákkórház Repülőtéri Kórháza egy klinikai vizsgálatot végzett az akut T-limfoblasztos leukémia univerzális CAR-T (CD7 UCAR-T) terápiájával. A szülők kétségbeesett sürgősségüket fejezték ki, kijelentve, hogy akár 1%-os esélyt is kitartanának gyermekük számára. Az orvosi csapat megbeszélte a családdal, és úgy döntött, hogy bevonja a beteget a CD7 UCAR-T klinikai vizsgálatba.

Teljes remisszió a CD7 UCAR-T után. Most, 2 hónappal a transzplantáció után.

December 2-án a beteg CD7 U-CART sejtinfúziót kapott a tumorterhelés csökkentésére irányuló terápia és a támogató ellátás mellett. Az infúzió után hosszan tartó magas lázat és levertséget tapasztalt. Antiinfekciós és hidratált kezelés mellett életjelei stabilizálódtak, testhőmérséklete pedig normalizálódott.

A CAR-T utáni 18. és 28. napon végzett csontvelő- és agy-gerincvelői folyadékvizsgálatok teljes remissziót igazoltak MRD-negatív eredménnyel. A gyermek állapota jelentősen javult, energiája visszatért, étvágya helyreállt, és korábban kétségbeesett édesanyja is visszanyerte a reményt.

Jelenleg a beteg egy második haploidentikus HSCT-n esett át a Tianjin Rákkórház Repülőtéri Kórházában, és a transzplantáció után 2 hónappal teljes remisszióban marad.