Akut Lenfoblastik Lösemi (T-ALL)-04

Hasta, Aralık 2020 sonunda T hücreli akut lenfoblastik lösemi (STIL-TAL1 pozitifliği olan, kötü prognozlu bir gen) tanısı konmuş 15 yaşında bir erkekti ve tam remisyon elde etmek için yerel bir hastanede düzenli kemoterapinin birden fazla döngüsüyle tedavi edildi. 2 Haziran 2021'de baba-oğul hemizigot hematopoetik kök hücre nakli yapıldı, ancak ne yazık ki nakilden 3 ay sonra kemik iliği nüksü tespit edildi ve 1 döngü kemoterapi etkisiz kaldı. Aynı zamanda, yanaklarında şişme ve hava kaçağı, ağız köşelerinde eğrilik gelişti ve lomber ponksiyon merkezi sinir sistemi lösemisi geliştiğini düşündürdü.

STIL-TAL1 pozitifliği olan T-ALL, allojenik transplantasyondan sonra erken nüks ve merkezi sinir sistemi lösemisi ile birlikte, CAR-T tedavisinin olmadığı bir dönemde tedavi edilmesi çok zor bir vakadır. Çocuğun babası, arkadaşları aracılığıyla Tianjin Kanser Hastanesi Havaalanı Hastanesi'nin hematoloji bölümü hakkında bilgi aldı. Detaylı görüşmelerin ardından, son çare olarak CAR-T klinik çalışmasına katılmak amacıyla Tianjin Kanser Hastanesi Havaalanı Hastanesi'ne geldiler.

İlk CAR-T tedavisi başarısız oldu. Tümör hücreleri hızla çoğalarak hayatını tehlikeye attı.

26 Ekim 2021 tarihinde hasta Hematoloji Bölümü'nün birinci servisine yatırıldı. Tümör hücrelerinin hızlı çoğalması nedeniyle, tümör yükünü azaltmak için hastaya kemoterapi uygulandı ve intratekal kemoterapi verildi. Beyin omurilik sıvısında kalıntı hastalık saptanmadı. Stabilizasyonun ardından, CAR-T hücre kültürü için babasının lenfositleri toplandı. 19 Kasım'da donör CD7 CAR-T hücreleri hastaya infüze edildi.

İnfüzyondan günler sonra, CAR-T hücrelerinin çoğalmasından önce, tümör hücreleri hızla yeniden çoğaldı ve periferik kanda bol miktarda blast hücresi gözlemlendi; bu da ilk CAR-T tedavisinin başarısızlığını gösterdi.

O dönemde Tianjin Kanser Hastanesi Havaalanı Hastanesi, akut T-lenfoblastik lösemi için evrensel CAR-T (CD7 UCAR-T) tedavisinin klinik denemesini yürütüyordu. Aile, çocukları için %1'lik bir şans bile olsa, her şeyi göze alacaklarını belirterek büyük bir aciliyet duygusuyla hareket etti. Tıbbi ekip aileyle görüştükten sonra hastayı CD7 UCAR-T klinik denemesine dahil etmeye karar verdi.

CD7 UCAR-T naklinden sonra tam remisyon sağlandı. Nakilden 2 ay sonra.

2 Aralık'ta hastaya tümör yükünü azaltmaya yönelik tedavi ve destekleyici bakımın yanı sıra CD7 U-CART hücre infüzyonu uygulandı. İnfüzyon sonrası uzun süreli yüksek ateş ve halsizlik yaşadı. Enfeksiyon önleyici ilaçlar ve sıvı takviyesi ile hayati belirtileri stabilize oldu ve vücut sıcaklığı normale döndü.

CAR-T tedavisinden sonraki 18. ve 28. günlerde yapılan kemik iliği ve beyin omurilik sıvısı değerlendirmeleri, minimal kalıntı hastalık (MRD) negatifliği ile tam remisyonu doğruladı. Çocuğun durumu belirgin şekilde iyileşti, enerjisi geri geldi, iştahı düzeldi ve daha önce perişan halde olan annesi yeniden umutlandı.

Hasta şu anda Tianjin Kanser Hastanesi Havaalanı Hastanesi'nde ikinci bir haploidentik kök hücre nakli geçirmiştir ve nakilden 2 ay sonra tam remisyondadır.