Leucemia linfoblástica aguda (LLA-T)-04

O paciente era un home de 15 anos, diagnosticado con leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T con positividade STIL-TAL1, un xene de mal prognóstico) a finais de decembro de 2020, e foi tratado nun hospital local con varios ciclos de quimioterapia regular para lograr a remisión completa. O 2 de xuño de 2021 realizouse un transplante de células nai hematopoéticas hemicigotas de pai a fillo, pero por desgraza detectouse unha recaída de medula ósea 3 meses despois do transplante e 1 ciclo de quimioterapia foi ineficaz. Ao mesmo tempo, desenvolveu meixelas abultadas e fugas de aire, comisuras tortas da boca e unha punción lumbar suxeriu o desenvolvemento de leucemia do sistema nervioso central.

A leucemia de leucemia de tipo T (LLA-T) con positividade para o xene STIL-TAL1, unha recaída precoz tras un transplante aloxénico e leucemia do sistema nervioso central é un caso moi difícil de tratar na era sen tratamento carcinogénico de tirosina (CAR-T). O pai do neno preguntou polo departamento de hematoloxía do Hospital Oncolóxico do Aeroporto de Tianjin a través dos seus amigos. Tras unha comunicación detallada, acudiron ao Hospital Oncolóxico do Aeroporto de Tianjin coa intención de participar nun ensaio clínico CAR-T como último esforzo.

O primeiro CAR-T fallou. As células tumorais multiplicáronse rapidamente, poñendo en perigo a súa vida.

O 26 de outubro de 2021, o paciente ingresou na primeira planta do Departamento de Hematoloxía. Debido á rápida proliferación de células tumorais, o paciente someteuse a quimioterapia para reducir a carga tumoral e recibiu quimioterapia intratecal. O líquido cefalorraquídeo non mostrou enfermidade residual. Tras a estabilización, recolléronse os linfocitos do seu pai para o cultivo de células CAR-T. O 19 de novembro, infundíronse ao paciente células CAR-T CD7 do doador.

Días despois da infusión, antes da expansión das células CAR-T, as células tumorais proliferaron rapidamente de novo, observándose abundantes blastos no sangue periférico, o que marca o fracaso da primeira terapia CAR-T.

Nese momento, o Hospital Oncolóxico do Aeroporto de Tianjin estaba a realizar un ensaio clínico do CAR-T universal (CD7 UCAR-T) para a leucemia linfoblástica aguda T. Os pais expresaron unha urxencia desesperada, afirmando que buscarían incluso unha probabilidade do 1 % para o seu fillo. O equipo médico falou coa familia e decidiu inscribir o paciente no ensaio clínico do CD7 UCAR-T.

Remisión completa despois de CD7 UCAR-T Agora 2 meses despois do transplante.

O 2 de decembro, o paciente recibiu infusión de células CD7 U-CART xunto con terapia de redución da carga tumoral e coidados de soporte. Despois da infusión, experimentou febre alta e letargo prolongados. Con antiinfecciosos e apoio de hidratación, os seus signos vitais estabilizáronse e a temperatura corporal normalizouse.

As avaliacións da medula ósea e do líquido cefalorraquídeo nos días 18 e 28 posteriores ao tratamento con CAR-T confirmaron unha remisión completa con MRD negatividade. O estado do neno mellorou notablemente, recuperou a enerxía, recuperou o apetito e a súa nai, previamente angustiada, recuperou a esperanza.

Actualmente, o paciente someteuse a un segundo HSCT haploidéntico no Hospital Aeroportuario do Hospital Oncolóxico de Tianjin e permanece en remisión completa 2 meses despois do transplante.