Цочмог лимфобластын лейкеми (T-ALL)-04

Өвчтөн нь 15 настай эрэгтэй байсан бөгөөд 2020 оны 12-р сарын сүүлээр Т эсийн цочмог лимфобластын лейкеми (STIL-TAL1 эерэг, тааламжгүй гентэй T-ALL) гэж оношлогдсон бөгөөд бүрэн эдгэрэхийн тулд орон нутгийн эмнэлэгт олон мөчлөгт тогтмол химийн эмчилгээ хийлгэсэн. 2021 оны 6-р сарын 2-нд ааваас хүүд гемизигот гематопоэтик үүдэл эсийн шилжүүлэн суулгах мэс засал хийсэн боловч харамсалтай нь шилжүүлэн суулгаснаас хойш 3 сарын дараа чөмөгний дахилт илэрсэн бөгөөд 1 мөчлөгт химийн эмчилгээ үр дүнгүй болсон. Үүний зэрэгцээ түүний хацар товойж, агаар гоожиж, амны булан муруйж, бүсэлхийн хатгалт нь төв мэдрэлийн системийн лейкеми үүссэнийг илтгэж байна.

STIL-TAL1 эерэг гарсан T-ALL, аллоген шилжүүлэн суулгасны дараах эрт дахилт, төв мэдрэлийн системийн лейкеми зэрэг нь CAR-T эмчилгээгүй эрин үед эмчлэхэд маш хэцүү тохиолдол юм. Хүүхдийн аав найзуудаараа дамжуулан Тяньжинь хорт хавдрын эмнэлгийн нисэх онгоцны буудлын эмнэлгийн гематологийн тасгийн талаар лавлав. Нарийвчилсан харилцаа холбоо тогтоосны дараа тэд эцсийн оролдлогоор CAR-T клиник туршилтад хамрагдахаар Тяньжинь хорт хавдрын эмнэлгийн нисэх онгоцны буудлын эмнэлэгт ирэв.

Анхны CAR-T бүтэлгүйтсэн. Хавдрын эсүүд хурдан үржиж, түүний амь насанд аюул учруулж байв.

2021 оны 10-р сарын 26-нд өвчтөнийг Цусны эмгэг судлалын тасгийн нэгдүгээр тасагт хэвтүүлсэн. Хавдрын эсүүд хурдацтай үржиж байгаатай холбогдуулан өвчтөнд хавдрын ачааллыг бууруулахын тулд химийн эмчилгээ хийж, доторх химийн эмчилгээ хийлгэсэн. Тархи нугасны шингэнд үлдэгдэл өвчин илрээгүй. Тогтворжсоны дараа аавынх нь лимфоцитыг CAR-T эсийн өсгөвөрт зориулж цуглуулсан. 11-р сарын 19-нд донорын CD7 CAR-T эсийг өвчтөнд тарьсан.

Сэлбэлт хийснээс хойш хэд хоногийн дараа, CAR-T эсийн тэлэлтээс өмнө хавдрын эсүүд дахин хурдан үржиж, захын цусанд элбэг дэлбэлэлт ажиглагдсан нь анхны CAR-T эмчилгээний үр дүнгүй байдлыг илтгэж байв.

Энэ үед Тяньжин хотын Хорт Хавдрын Эмнэлгийн Нисэх Онгоцны Буудлын Эмнэлэг цочмог Т-лимфобластын лейкемийн үед CAR-T (CD7 UCAR-T)-ийн клиник туршилтыг явуулж байсан. Эцэг эхчүүд хүүхдийнхээ 1%-ийн магадлалтай байсан ч гэсэн эрсдэлийг даван туулах болно гэж маш их яарч байгаагаа илэрхийлсэн. Эмнэлгийн баг гэр бүлийнхэнтэй нь ярилцаж, өвчтөнийг CD7 UCAR-T-ийн клиник туршилтад хамруулахаар шийдсэн.

CD7 UCAR-T-ийн дараа бүрэн эдгэрсэн. Шилжүүлэн суулгаснаас хойш 2 сарын дараа.

12-р сарын 2-нд өвчтөнд хавдрын ачааллыг бууруулах эмчилгээ, дэмжлэг үзүүлэх тусламж үйлчилгээний хамт CD7 U-CART эсийн дусал эмчилгээ хийлгэсэн. Судсаар тарьсны дараа тэрээр удаан хугацаанд өндөр халуурч, сульдаж байсан. Халдварын эсрэг болон шингэн сэлбэх эмчилгээний тусламжтайгаар түүний амин чухал шинж тэмдгүүд тогтворжиж, биеийн температур хэвийн болсон.

CAR-T-ийн дараах 18, 28 дахь өдрүүдэд чөмөг болон тархи нугасны шингэний үнэлгээгээр MRD сөрөг гарсан нь бүрэн эдгэрсэн болохыг баталсан. Хүүхдийн биеийн байдал мэдэгдэхүйц сайжирч, эрч хүч нь эргэн ирж, хоолны дуршил сэргэж, өмнө нь сэтгэлээр унасан ээж нь дахин найдвар төрүүлсэн.

Одоогийн байдлаар өвчтөн Тяньжингийн хорт хавдрын эмнэлгийн нисэх онгоцны буудлын эмнэлэгт хоёр дахь гаплоидентик HSCT мэс засалд орсон бөгөөд эрхтэн шилжүүлэн суулгаснаас хойш 2 сарын дараа бүрэн эдгэрсэн хэвээр байна.