Akūta limfoblastiska leikēmija (T-ALL)-04

Pacients bija 15 gadus vecs vīrietis, kuram 2020. gada decembra beigās tika diagnosticēta T šūnu akūta limfoblastiska leikēmija (T-ALL ar STIL-TAL1 pozitivitāti, sliktas prognostiskas vērtības gēnu), un viņš tika ārstēts vietējā slimnīcā ar vairākiem regulāras ķīmijterapijas cikliem, lai sasniegtu pilnīgu remisiju. 2021. gada 2. jūnijā tika veikta hemizigota hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija no tēva dēlam, bet diemžēl 3 mēnešus pēc transplantācijas tika konstatēta kaulu smadzeņu recidīva, un 1 ķīmijterapijas cikls bija neefektīvs. Vienlaikus viņam attīstījās izspiedušies vaigi un gaisa noplūde, līki mutes kaktiņi, un jostas punkcija liecināja par centrālās nervu sistēmas leikēmijas attīstību.

T-ALL ar STIL-TAL1 pozitivitāti, agrīnu recidīvu pēc allogēnas transplantācijas, apvienojumā ar centrālās nervu sistēmas leikēmiju, ir ļoti grūti ārstējams gadījums laikmetā bez CAR-T. Bērna tēvs caur draugiem interesējās par hematoloģijas nodaļu Tjaņdziņas vēža slimnīcas lidostas slimnīcā. Pēc detalizētas saziņas viņi ieradās Tjaņdziņas vēža slimnīcas lidostas slimnīcā, vēloties kā pēdējo mēģinājumu piedalīties CAR-T klīniskajā pētījumā.

Pirmais CAR-T tests neizdevās. Audzēja šūnas strauji vairojās, apdraudot viņa dzīvību.

2021. gada 26. oktobrī pacients tika uzņemts Hematoloģijas nodaļas pirmajā nodaļā. Sakarā ar straujo audzēja šūnu proliferāciju pacientam tika veikta ķīmijterapija, lai samazinātu audzēja slodzi, un intratekāla ķīmijterapija. Cerebrospinālajā šķidrumā nebija atlikušās slimības pazīmju. Pēc stabilizācijas tika savākti viņa tēva limfocīti CAR-T šūnu kultūrai. 19. novembrī pacientam tika ievadītas donora CD7 CAR-T šūnas.

Dienas pēc infūzijas, pirms CAR-T šūnu ekspansijas, audzēja šūnas atkal strauji savairojās, perifērajās asinīs novērojot bagātīgus blastus, kas norāda uz pirmās CAR-T terapijas neveiksmi.

Šajā laikā Tjaņdziņas vēža slimnīcas lidostas slimnīcā notika universālā CAR-T (CD7 UCAR-T) klīniskais pētījums akūtas T-limfoblastiskas leikēmijas ārstēšanai. Vecāki pauda izmisīgu steidzamību, norādot, ka viņi centīsies panākt pat 1% iespējamību savam bērnam. Medicīnas komanda pārrunāja situāciju ar ģimeni un nolēma iesaistīt pacientu CD7 UCAR-T klīniskajā pētījumā.

Pilnīga remisija pēc CD7 UCAR-T Tagad 2 mēnešus pēc transplantācijas.

2. decembrī pacientam tika veikta CD7 U-CART šūnu infūzija kopā ar audzēja slodzes mazināšanas terapiju un atbalstošu aprūpi. Pēc infūzijas viņam bija ilgstoša augsta temperatūra un letarģija. Ar pretinfekcijas līdzekļu un hidratācijas atbalstu viņa dzīvības pazīmes stabilizējās un ķermeņa temperatūra normalizējās.

Kaulu smadzeņu un cerebrospinālā šķidruma analīzes 18. un 28. dienā pēc CAR-T apstiprināja pilnīgu remisiju ar MRD negatīvu rezultātu. Bērna stāvoklis ievērojami uzlabojās, atgriezās enerģija, atjaunojās apetīte, un viņa māte, kas iepriekš bija satraukta, atguva cerību.

Pašlaik pacientam Tjaņdziņas vēža slimnīcas lidostas slimnīcā ir veikta otrā haploidentiskā HSCT, un 2 mēnešus pēc transplantācijas viņš saglabājas pilnīgā remisijā.