Akut lymfatisk leukemi (T-ALL)-04

Patienten var en 15-årig pojke som diagnostiserades med akut lymfatisk T-cellsleukemi (T-ALL med STIL-TAL1-positivitet, en dålig prognostisk gen) i slutet av december 2020 och behandlades på ett lokalt sjukhus med flera cykler av regelbunden kemoterapi för att uppnå fullständig remission. En hemizygot hematopoetisk stamcellstransplantation från far till son utfördes den 2 juni 2021, men tyvärr upptäcktes ett benmärgsåterfall 3 månader efter transplantationen, och 1 cykel kemoterapi var ineffektiv. Samtidigt utvecklade han utbuktande kinder och luftläckage, sneda mungipor, och en lumbalpunktion tydde på utveckling av leukemi i centrala nervsystemet.

T-ALL med STIL-TAL1-positivitet, tidigt återfall efter allogen transplantation, i kombination med leukemi i centrala nervsystemet, är ett mycket svårt fall att behandla i en tid utan CAR-T. Barnets far frågade om hematologiavdelningen på Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital genom sina vänner. Efter detaljerad kommunikation kom de till Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital i syfte att som en sista ansträngning delta i en klinisk CAR-T-studie.

De första CAR-T-misslyckandena tumörcellerna förökade sig snabbt och försatte hans liv i fara.

Den 26 oktober 2021 lades patienten in på hematologiska avdelningens första avdelning. På grund av den snabba proliferationen av tumörceller genomgick patienten kemoterapi för att minska tumörbelastningen och fick intratekal kemoterapi. Cerebrospinalvätskan visade ingen kvarvarande sjukdom. Efter stabilisering samlades faderns lymfocyter in för CAR-T-cellsodling. Den 19 november infunderades donerade CD7 CAR-T-celler i patienten.

Dagar efter infusionen, före CAR-T-cellsexpansion, prolifererade tumörcellerna snabbt igen, med rikliga blaster observerades i perifert blod, vilket markerade misslyckandet med den första CAR-T-behandlingen.

Vid denna tidpunkt genomförde Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital en klinisk prövning av universell CAR-T (CD7 UCAR-T) för akut T-lymfoblastisk leukemi. Föräldrarna uttryckte desperat brådska och uppgav att de skulle satsa även på en 1% chans för sitt barn. Det medicinska teamet diskuterade med familjen och beslutade att rekrytera patienten till den kliniska prövningen CD7 UCAR-T.

Fullständig remission efter CD7 UCAR-T, nu 2 månader efter transplantation.

Den 2 december fick patienten CD7 U-CART-cellinfusion tillsammans med tumörbelastningsreducerande behandling och stödjande vård. Efter infusionen upplevde han långvarig hög feber och letargi. Med antiinfektiv medicinering och vätsketillförsel stabiliserades hans vitala tecken och kroppstemperaturen normaliserades.

Benmärgs- och cerebrospinalvätskamätningar dag 18 och 28 efter CAR-T bekräftade fullständig remission med MRD-negativitet. Barnets tillstånd förbättrades markant, hans energi återvände, aptiten återhämtade sig och hans mor – som tidigare varit upprörd – återfick hoppet.

För närvarande har patienten genomgått en andra haploidentisk HSCT på Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital och är fortfarande i fullständig remission 2 månader efter transplantationen.