Akútna lymfoblastická leukémia (T-ALL)-04

Pacient bol 15-ročný muž, u ktorého bola koncom decembra 2020 diagnostikovaná akútna lymfoblastická leukémia T-buniek (T-ALL s pozitivitou STIL-TAL1, čo je gén so zlou prognózou) a bol liečený v miestnej nemocnici niekoľkými cyklami pravidelnej chemoterapie na dosiahnutie úplnej remisie. 2. júna 2021 bola vykonaná hemizygotná transplantácia hematopoetických kmeňových buniek z otca na syna, ale bohužiaľ, 3 mesiace po transplantácii bol zistený relaps kostnej drene a 1 cyklus chemoterapie bol neúčinný. Zároveň sa u neho vyvinuli vypuklé líca a únik vzduchu, krivé kútiky úst a lumbálna punkcia naznačovala rozvoj leukémie centrálneho nervového systému.

T-ALL s pozitivitou STIL-TAL1, skorý relaps po alogénnej transplantácii v kombinácii s leukémiou centrálneho nervového systému je v ére bez CAR-T veľmi ťažko liečiteľný prípad. Otec dieťaťa sa prostredníctvom svojich priateľov informoval o hematologickom oddelení v onkologickej nemocnici Tianjin Airport Hospital. Po podrobnej komunikácii prišli do onkologickej nemocnice Tianjin Airport Hospital s cieľom prihlásiť sa do klinického skúšania CAR-T ako poslednú možnosť.

Prvý CAR-T zlyhal. Nádorové bunky sa rýchlo množili a ohrozovali jeho život.

Dňa 26. októbra 2021 bol pacient prijatý na prvé oddelenie hematologického oddelenia. Vzhľadom na rýchlu proliferáciu nádorových buniek pacient podstúpil chemoterapiu na zníženie nádorovej záťaže a dostal intratekálnu chemoterapiu. Mozgovomiechový mok nepreukázal žiadne reziduálne ochorenie. Po stabilizácii boli otcove lymfocyty odobraté na kultiváciu CAR-T buniek. 19. novembra boli pacientovi infúziou podané darcovské CD7 CAR-T bunky.

Niekoľko dní po infúzii, pred expanziou CAR-T buniek, sa nádorové bunky opäť rýchlo množili, pričom v periférnej krvi sa pozorovalo množstvo blastov, čo znamenalo zlyhanie prvej CAR-T terapie.

V tom čase vykonávala onkologická nemocnica Tianjin Airport Hospital klinickú štúdiu univerzálneho CAR-T (CD7 UCAR-T) pre akútnu T-lymfoblastickú leukémiu. Rodičia vyjadrili zúfalú naliehavosť a uviedli, že by pre svoje dieťa využili čo i len 1 % šancu. Lekársky tím sa s rodinou porozprával a rozhodol sa zapojiť pacienta do klinickej štúdie CD7 UCAR-T.

Úplná remisia po CD7 UCAR-T Teraz 2 mesiace po transplantácii.

2. decembra pacient dostal infúziu buniek CD7 U-CART spolu s terapiou na zníženie nádorovej záťaže a podpornou starostlivosťou. Po infúzii mal dlhotrvajúcu vysokú horúčku a letargiu. Vďaka antiinfekčnej a hydratačnej podpore sa jeho vitálne funkcie stabilizovali a telesná teplota sa normalizovala.

Vyšetrenia kostnej drene a mozgovomiechového moku na 18. a 28. deň po CAR-T potvrdili úplnú remisiu s negativitou MRD. Stav dieťaťa sa výrazne zlepšil, vrátila sa mu energia, chuť do jedla a jeho matka, ktorá bola predtým zúfalá, znovu získala nádej.

Pacient v súčasnosti podstúpil druhú haploidentickú HSCT v onkologickej nemocnici Tianjin Airport Hospital a 2 mesiace po transplantácii zostáva v úplnej remisii.