Leucèmia limfoblàstica aguda (LLA-T)-04

El pacient era un noi de 15 anys, diagnosticat amb leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T (LLA-T amb positivitat STIL-TAL1, un gen de mal pronòstic) a finals de desembre de 2020, i va ser tractat en un hospital local amb múltiples cicles de quimioteràpia regular per aconseguir una remissió completa. El 2 de juny de 2021 es va realitzar un trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques hemizigòtiques de pare a fill, però malauradament es va detectar una recaiguda de medul·la òssia 3 mesos després del trasplantament, i 1 cicle de quimioteràpia va ser ineficaç. Al mateix temps, va desenvolupar galtes inflades i fuites d'aire, comissures tortes de la boca i una punció lumbar va suggerir el desenvolupament de leucèmia del sistema nerviós central.

La leucèmia al·logènica de tipus T (LLA-T) amb positivitat per a STIL-TAL1, recaiguda precoç després d'un trasplantament al·logènic, combinada amb leucèmia del sistema nerviós central, és un cas molt difícil de tractar en l'era sense CAR-T. El pare del nen va preguntar sobre el departament d'hematologia de l'Hospital Oncològic de l'Aeroport de Tianjin a través dels seus amics. Després d'una comunicació detallada, van venir a l'Hospital Oncològic de l'Aeroport de Tianjin, buscant inscriure's en un assaig clínic CAR-T com a últim esforç.

El primer CAR-T va fallar. Les cèl·lules tumorals es van multiplicar ràpidament, posant en perill la seva vida.

El 26 d'octubre de 2021, el pacient va ser ingressat a la primera planta del Departament d'Hematologia. A causa de la ràpida proliferació de cèl·lules tumorals, el pacient va ser sotmès a quimioteràpia per reduir la càrrega tumoral i va rebre quimioteràpia intratecal. El líquid cefaloraquidi no va mostrar cap malaltia residual. Després de l'estabilització, es van recollir els limfòcits del seu pare per al cultiu de cèl·lules CAR-T. El 19 de novembre, es van infondre al pacient cèl·lules CAR-T CD7 del donant.

Dies després de la infusió, abans de l'expansió de les cèl·lules CAR-T, les cèl·lules tumorals van proliferar ràpidament de nou, amb abundants blasts observats a la sang perifèrica, marcant el fracàs de la primera teràpia CAR-T.

En aquell moment, l'Hospital Aeroport de l'Hospital Oncològic de Tianjin estava duent a terme un assaig clínic de CAR-T universal (CD7 UCAR-T) per a la leucèmia limfoblàstica aguda T. Els pares van expressar una urgència desesperada, afirmant que buscarien fins i tot una probabilitat de l'1% per al seu fill. L'equip mèdic va parlar amb la família i va decidir inscriure el pacient a l'assaig clínic CD7 UCAR-T.

Remissió completa després de CD7 UCAR-T Ara 2 mesos després del trasplantament.

El 2 de desembre, el pacient va rebre una infusió de cèl·lules CD7 U-CART juntament amb teràpia de reducció de la càrrega tumoral i cures de suport. Després de la infusió, va experimentar febre alta i letargia prolongades. Amb suport antiinfecciós i d'hidratació, les seves constants vitals es van estabilitzar i la temperatura corporal es va normalitzar.

Les avaluacions de medul·la òssia i líquid cefaloraquidi els dies 18 i 28 després del CAR-T van confirmar la remissió completa amb negativitat de la MRD. L'estat del nen va millorar notablement, va recuperar l'energia, la gana i la seva mare, anteriorment angoixada, va recuperar l'esperança.

Actualment, el pacient s'ha sotmès a un segon HSCT haploidèntic a l'Hospital Aeroport de l'Hospital Oncològic de Tianjin i roman en remissió completa 2 mesos després del trasplantament.