Acute lymfoblastische leukemie (T-ALL)-04

De patiënt was een 15-jarige jongen bij wie eind december 2020 acute T-cellymfoblastische leukemie (T-ALL met STIL-TAL1-positiviteit, een gen met een slechte prognose) werd vastgesteld. Hij werd in een lokaal ziekenhuis behandeld met meerdere cycli reguliere chemotherapie om volledige remissie te bereiken. Op 2 juni 2021 onderging hij een hemizygote hematopoëtische stamceltransplantatie van vader op zoon, maar helaas werd 3 maanden na de transplantatie een beenmergrecidief geconstateerd en bleek één chemokuur niet effectief. Tegelijkertijd ontwikkelde hij bolle wangen en luchtlekkage, scheve mondhoeken en een lumbaalpunctie wees op de ontwikkeling van leukemie in het centrale zenuwstelsel.

T-ALL met STIL-TAL1-positiviteit, een vroege terugval na allogene stamceltransplantatie, in combinatie met leukemie van het centrale zenuwstelsel, is een zeer moeilijk te behandelen aandoening in het tijdperk zonder CAR-T-therapie. De vader van het kind informeerde via vrienden naar de hematologieafdeling van het Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital. Na uitgebreid overleg kwamen ze naar het Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital in de hoop dat het kind, als laatste redmiddel, kon deelnemen aan een klinische studie met CAR-T-therapie.

De eerste CAR-T-behandeling mislukte. De tumorcellen vermenigvuldigden zich snel, waardoor zijn leven in gevaar kwam.

Op 26 oktober 2021 werd de patiënt opgenomen op de eerste afdeling van de afdeling Hematologie. Vanwege de snelle proliferatie van tumorcellen onderging de patiënt chemotherapie om de tumorlast te verminderen en kreeg hij intrathecale chemotherapie. Uit het hersenvocht bleek geen restziekte. Na stabilisatie werden lymfocyten van zijn vader verzameld voor CAR-T-celkweek. Op 19 november werden CD7 CAR-T-cellen van de donor bij de patiënt toegediend.

Enkele dagen na de infusie, vóór de expansie van de CAR-T-cellen, vermenigvuldigden de tumorcellen zich snel opnieuw, waarbij een overvloed aan blastcellen in het perifere bloed werd waargenomen, wat het falen van de eerste CAR-T-therapie aangaf.

In die tijd voerde het Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital een klinische studie uit met universele CAR-T-therapie (CD7 UCAR-T) voor acute T-lymfoblastische leukemie. De ouders gaven aan dat ze wanhopig waren en zelfs een kans van 1% voor hun kind zouden aangrijpen. Het medisch team overlegde met de familie en besloot de patiënt te laten deelnemen aan de CD7 UCAR-T-studie.

Volledige remissie na CD7 UCAR-T. Nu 2 maanden na de transplantatie.

Op 2 december ontving de patiënt een infusie met CD7 U-CART-cellen, in combinatie met therapie gericht op het verminderen van de tumorlast en ondersteunende zorg. Na de infusie had hij langdurig hoge koorts en was hij lusteloos. Dankzij anti-infectieuze medicatie en vochttoediening stabiliseerden zijn vitale functies en normaliseerde zijn lichaamstemperatuur.

Onderzoek van het beenmerg en de hersenvocht op dag 18 en 28 na de CAR-T-behandeling bevestigde volledige remissie met negatieve MRD-waarden. De toestand van het kind verbeterde aanzienlijk: zijn energie keerde terug, zijn eetlust herstelde en zijn moeder, die voorheen wanhopig was, kreeg weer hoop.

De patiënt heeft inmiddels een tweede haplo-identieke stamceltransplantatie ondergaan in het Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital en verkeert 2 maanden na de transplantatie nog steeds in volledige remissie.