Leucémie lymphoblastique aiguë (LLA-T)-04

Le patient, un garçon de 15 ans, a reçu un diagnostic de leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T (LAL-T avec positivité au gène STIL-TAL1, associé à un mauvais pronostic) fin décembre 2020. Il a été traité dans un hôpital local par plusieurs cycles de chimiothérapie conventionnelle, jusqu'à l'obtention d'une rémission complète. Une greffe de cellules souches hématopoïétiques hémizygotes père-fils a été réalisée le 2 juin 2021. Malheureusement, une rechute médullaire est survenue trois mois après la greffe, et un cycle de chimiothérapie s'est avéré inefficace. Parallèlement, il a présenté un gonflement des joues, une fuite d'air et une déviation des commissures labiales. Une ponction lombaire a suggéré le développement d'une leucémie du système nerveux central.

La leucémie aiguë lymphoblastique T (LAL-T) avec positivité à STIL-TAL1, une rechute précoce après une greffe allogénique et une atteinte du système nerveux central constituent un cas très difficile à traiter en l'absence de thérapie CAR-T. Le père de l'enfant s'est renseigné auprès de ses amis sur le service d'hématologie de l'hôpital aéroportuaire de Tianjin. Après de nombreuses discussions, ils se sont rendus à l'hôpital aéroportuaire de Tianjin, dans l'espoir de participer à un essai clinique de thérapie CAR-T, en dernier recours.

La première thérapie CAR-T a échoué : les cellules tumorales se sont multipliées rapidement, mettant sa vie en danger.

Le 26 octobre 2021, le patient a été admis dans le service d'hématologie. En raison de la prolifération rapide des cellules tumorales, il a bénéficié d'une chimiothérapie intrathécale afin de réduire la masse tumorale. L'analyse du liquide céphalo-rachidien n'a révélé aucune maladie résiduelle. Après stabilisation, les lymphocytes de son père ont été prélevés en vue de la culture de cellules CAR-T. Le 19 novembre, des cellules CAR-T CD7 du donneur ont été perfusées au patient.

Quelques jours après la perfusion, avant l'expansion des cellules CAR-T, les cellules tumorales ont proliféré à nouveau rapidement, avec de nombreux blastes observés dans le sang périphérique, marquant l'échec de la première thérapie CAR-T.

À ce moment-là, l'hôpital aéroportuaire de Tianjin, spécialisé dans le traitement du cancer, menait un essai clinique sur les cellules CAR-T universelles (CD7 UCAR-T) pour la leucémie lymphoblastique aiguë à lymphocytes T. Les parents, désespérés, ont déclaré être prêts à tout pour sauver leur enfant, même avec une chance sur cent. Après discussion avec la famille, l'équipe médicale a décidé d'inclure le patient dans l'essai clinique CD7 UCAR-T.

Rémission complète après une greffe de cellules CD7 UCAR-T, maintenant 2 mois après la transplantation.

Le 2 décembre, le patient a reçu une perfusion de cellules CD7 U-CART, associée à un traitement de réduction tumorale et à des soins de support. Après la perfusion, il a présenté une forte fièvre prolongée et une léthargie. Grâce à un traitement anti-infectieux et une réhydratation, ses paramètres vitaux se sont stabilisés et sa température corporelle s'est normalisée.

Les analyses de moelle osseuse et de liquide céphalo-rachidien effectuées les 18e et 28e jours après la thérapie CAR-T ont confirmé une rémission complète avec négativité de la maladie résiduelle minimale (MRD). L'état de l'enfant s'est nettement amélioré : il a retrouvé son énergie, son appétit et sa mère, auparavant désespérée, a retrouvé espoir.

Actuellement, le patient a subi une deuxième greffe de cellules souches hématopoïétiques haplo-identiques à l'hôpital du cancer de l'aéroport de Tianjin et reste en rémission complète 2 mois après la greffe.