Akutní lymfoblastická leukémie (T-ALL)-04

Pacientovi byl 15letý muž, u kterého byla na konci prosince 2020 diagnostikována akutní lymfoblastická leukémie T-buněk (T-ALL s pozitivitou STIL-TAL1, což je gen se špatnou prognózou). V místní nemocnici byl léčen několika cykly pravidelné chemoterapie k dosažení úplné remise. Dne 2. června 2021 byla provedena hemizygotní transplantace hematopoetických kmenových buněk z otce na syna, ale bohužel 3 měsíce po transplantaci byl zjištěn relaps kostní dřeně a 1 cyklus chemoterapie byl neúčinný. Zároveň se u něj objevily vypouklé tváře a únik vzduchu, křivé koutky úst a lumbální punkce naznačovala rozvoj leukémie centrálního nervového systému.

T-ALL s pozitivitou STIL-TAL1, časnou relapsem po alogenní transplantaci v kombinaci s leukémií centrálního nervového systému je v době bez CAR-T velmi obtížně léčitelný případ. Otec dítěte se prostřednictvím svých přátel informoval o hematologickém oddělení v onkologické nemocnici Tianjin Airport Hospital. Po podrobné komunikaci se s nimi obrátili na Tianjin Cancer Hospital Airport Hospital s cílem zapsat se do klinické studie CAR-T jako poslední možnost.

První CAR-T selhal. Nádorové buňky se rychle množily a ohrozily jeho život.

Dne 26. října 2021 byl pacient přijat na první oddělení hematologického oddělení. Vzhledem k rychlé proliferaci nádorových buněk podstoupil pacient chemoterapii ke snížení nádorové zátěže a dostal intrathekální chemoterapii. Mozkomíšní mok nevykazoval žádnou reziduální chorobu. Po stabilizaci byly otcovy lymfocyty odebrány pro kultivaci CAR-T buněk. Dne 19. listopadu byly pacientovi infuzí podány dárcovské CD7 CAR-T buňky.

Několik dní po infuzi, před expanzí CAR-T buněk, nádorové buňky opět rychle proliferovaly, s pozorováním hojného množství blastů v periferní krvi, což znamenalo selhání první terapie CAR-T.

V této době prováděla onkologická nemocnice Tianjin Airport Hospital klinickou studii univerzálního CAR-T (CD7 UCAR-T) pro akutní T-lymfoblastickou leukémii. Rodiče vyjádřili zoufalou naléhavost a uvedli, že by pro své dítě usilovali i o 1% šanci. Lékařský tým to s rodinou probral a rozhodl se zařadit pacienta do klinické studie CD7 UCAR-T.

Kompletní remise po CD7 UCAR-T Nyní 2 měsíce po transplantaci.

Dne 2. prosince pacient obdržel infuzi CD7 U-CART buněk spolu s terapií ke snížení nádorové zátěže a podpůrnou péčí. Po infuzi se u něj objevila dlouhodobě vysoká horečka a letargie. Díky antiinfekční a hydratační podpoře se jeho vitální funkce stabilizovaly a tělesná teplota normalizovala.

Vyšetření kostní dřeně a mozkomíšního moku 18. a 28. den po CAR-T potvrdilo úplnou remisi s negativním testem na MRD. Stav dítěte se výrazně zlepšil, vrátila se mu energie, chuť k jídlu a jeho matka – dříve zoufalá – znovu získala naději.

Pacient v současné době podstoupil druhou haploidentickou HSCT v onkologické nemocnici Tianjin Airport Hospital a 2 měsíce po transplantaci zůstává v kompletní remisi.