Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA-T)-04

O paciente era um jovem do sexo masculino, de 15 anos, diagnosticado com leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T com positividade para STIL-TAL1, um gene de mau prognóstico) no final de dezembro de 2020, e foi tratado em um hospital local com múltiplos ciclos de quimioterapia convencional até atingir remissão completa. Um transplante de células-tronco hematopoiéticas hemizigoto de pai para filho foi realizado em 2 de junho de 2021, mas, infelizmente, uma recidiva na medula óssea foi detectada 3 meses após o transplante, e um ciclo de quimioterapia foi ineficaz. Simultaneamente, ele desenvolveu distensão das bochechas e murmúrio vesicular, desvio dos cantos da boca, e uma punção lombar sugeriu o desenvolvimento de leucemia do sistema nervoso central.

A leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) com positividade para STIL-TAL1, recidiva precoce após transplante alogênico, combinada com leucemia do sistema nervoso central, é um caso muito difícil de tratar na era sem terapia CAR-T. O pai da criança entrou em contato com o departamento de hematologia do Hospital Oncológico do Aeroporto de Tianjin por meio de amigos. Após conversas detalhadas, eles foram ao Hospital Oncológico do Aeroporto de Tianjin em busca de participação em um ensaio clínico com terapia CAR-T como último recurso.

A primeira terapia CAR-T falhou. As células tumorais se multiplicaram rapidamente, colocando sua vida em risco.

Em 26 de outubro de 2021, o paciente foi internado na primeira enfermaria do Departamento de Hematologia. Devido à rápida proliferação das células tumorais, o paciente foi submetido à quimioterapia para reduzir a carga tumoral e recebeu quimioterapia intratecal. O líquido cefalorraquidiano não apresentou doença residual. Após a estabilização, os linfócitos de seu pai foram coletados para cultura de células CAR-T. Em 19 de novembro, as células CAR-T CD7 do doador foram infundidas no paciente.

Dias após a infusão, antes da expansão das células CAR-T, as células tumorais proliferaram rapidamente novamente, com abundância de blastos observada no sangue periférico, o que indica o fracasso da primeira terapia com células CAR-T.

Naquele momento, o Hospital Oncológico do Aeroporto de Tianjin estava conduzindo um ensaio clínico de terapia CAR-T universal (CD7 UCAR-T) para leucemia linfoblástica aguda de células T. Os pais expressaram extrema urgência, afirmando que lutariam por uma chance de cura de 1% para o filho. A equipe médica discutiu o assunto com a família e decidiu incluir o paciente no ensaio clínico de CD7 UCAR-T.

Remissão completa após terapia com células T CD7 UCAR-T, 2 meses após o transplante.

No dia 2 de dezembro, o paciente recebeu infusão de células CD7 U-CART juntamente com terapia de redução da carga tumoral e cuidados de suporte. Após a infusão, apresentou febre alta prolongada e letargia. Com o uso de antibióticos e hidratação, seus sinais vitais se estabilizaram e a temperatura corporal normalizou.

As avaliações da medula óssea e do líquido cefalorraquidiano nos dias 18 e 28 após a terapia com células CAR-T confirmaram a remissão completa com negatividade da doença residual mínima (DRM). O quadro da criança melhorou significativamente, sua energia retornou, o apetite voltou e sua mãe, antes desesperada, recuperou a esperança.

Atualmente, o paciente foi submetido a um segundo transplante de células-tronco hematopoiéticas haploidêntico no Hospital Oncológico do Aeroporto de Tianjin e permanece em remissão completa 2 meses após o transplante.