Leucemia linfoblástica aguda (LLA-T)-04

El paciente era un varón de 15 años, diagnosticado con leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T con positividad para STIL-TAL1, un gen de mal pronóstico) a finales de diciembre de 2020, y tratado en un hospital local con múltiples ciclos de quimioterapia convencional hasta alcanzar la remisión completa. El 2 de junio de 2021 se le realizó un trasplante hemicigótico de células madre hematopoyéticas de padre a hijo, pero lamentablemente se detectó una recaída en la médula ósea a los 3 meses del trasplante, y un ciclo de quimioterapia resultó ineficaz. Al mismo tiempo, desarrolló protuberancias en las mejillas y fuga de aire, comisuras labiales torcidas, y una punción lumbar sugirió el desarrollo de leucemia del sistema nervioso central.

La leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) con positividad para STIL-TAL1, recaída temprana tras trasplante alogénico y leucemia del sistema nervioso central, es un caso muy difícil de tratar en la era actual, sin terapia CAR-T. El padre del niño se informó sobre el departamento de hematología del Hospital Oncológico del Aeropuerto de Tianjin a través de sus amigos. Tras una comunicación detallada, acudieron al Hospital Oncológico del Aeropuerto de Tianjin con la esperanza de participar en un ensayo clínico de terapia CAR-T como último recurso.

El primer tratamiento con CAR-T fracasó. Las células tumorales se multiplicaron rápidamente, poniendo en peligro su vida.

El 26 de octubre de 2021, el paciente ingresó en la primera planta del Departamento de Hematología. Debido a la rápida proliferación de células tumorales, se le administró quimioterapia intratecal para reducir la carga tumoral. El análisis del líquido cefalorraquídeo no mostró enfermedad residual. Tras su estabilización, se recolectaron los linfocitos de su padre para el cultivo de células CAR-T. El 19 de noviembre, se le infundieron células CAR-T CD7 del donante.

Días después de la infusión, antes de la expansión de las células CAR-T, las células tumorales proliferaron rápidamente de nuevo, observándose abundantes blastos en la sangre periférica, lo que marcó el fracaso de la primera terapia CAR-T.

En ese momento, el Hospital Oncológico del Aeropuerto de Tianjin estaba llevando a cabo un ensayo clínico de terapia CAR-T universal (CD7 UCAR-T) para la leucemia linfoblástica aguda de células T. Los padres expresaron una urgencia desesperada, afirmando que estarían dispuestos a luchar incluso por una probabilidad del 1% para su hijo. El equipo médico habló con la familia y decidió incluir al paciente en el ensayo clínico de CD7 UCAR-T.

Remisión completa tras el trasplante de células T CD7 UCAR-T, dos meses después del trasplante.

El 2 de diciembre, el paciente recibió una infusión de células CD7 U-CART junto con terapia de reducción de la carga tumoral y cuidados de apoyo. Tras la infusión, presentó fiebre alta prolongada y letargo. Con el tratamiento antiinfeccioso y la hidratación, sus constantes vitales se estabilizaron y su temperatura corporal se normalizó.

Los análisis de médula ósea y líquido cefalorraquídeo realizados los días 18 y 28 posteriores al tratamiento con CAR-T confirmaron la remisión completa con negatividad de la enfermedad residual mínima (ERM). El estado del niño mejoró notablemente: recuperó la energía y el apetito, y su madre, que antes estaba desolada, recuperó la esperanza.

Actualmente, el paciente se ha sometido a un segundo trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas en el Hospital Oncológico del Aeropuerto de Tianjin y permanece en remisión completa dos meses después del trasplante.