Bệnh bạch cầu cấp tính dòng lympho (T-ALL)-04

Bệnh nhân là nam giới 15 tuổi, được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tế bào T (T-ALL với gen STIL-TAL1 dương tính, một gen tiên lượng xấu) vào cuối tháng 12 năm 2020 và được điều trị tại một bệnh viện địa phương với nhiều chu kỳ hóa trị liệu thường xuyên để đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn. Ghép tế bào gốc tạo máu dị hợp tử từ cha sang con được thực hiện vào ngày 2 tháng 6 năm 2021, nhưng không may, bệnh tái phát tủy xương sau 3 tháng ghép, và 1 chu kỳ hóa trị liệu không hiệu quả. Đồng thời, bệnh nhân xuất hiện má phồng, rò rỉ khí, khóe miệng méo mó, và chọc dò tủy sống cho thấy có thể mắc bệnh bạch cầu hệ thần kinh trung ương.

Bệnh bạch cầu cấp dòng tế bào T (T-ALL) có biểu hiện STIL-TAL1 dương tính, tái phát sớm sau ghép tế bào gốc đồng loại, kết hợp với bệnh bạch cầu hệ thần kinh trung ương, là một trường hợp rất khó điều trị trong thời đại chưa có liệu pháp CAR-T. Cha của đứa trẻ đã liên hệ với khoa huyết học tại Bệnh viện Ung thư Sân bay Thiên Tân thông qua bạn bè. Sau khi trao đổi chi tiết, họ đã đến Bệnh viện Ung thư Sân bay Thiên Tân, với hy vọng được tham gia thử nghiệm lâm sàng CAR-T như một nỗ lực cuối cùng.

Ca điều trị CAR-T đầu tiên thất bại. Các tế bào khối u nhân lên nhanh chóng, đe dọa đến tính mạng của ông.

Ngày 26 tháng 10 năm 2021, bệnh nhân được nhập viện vào khoa Huyết học. Do tế bào khối u phát triển nhanh, bệnh nhân đã được điều trị hóa trị để giảm tải lượng khối u và được truyền hóa trị nội tủy. Dịch não tủy cho thấy không còn dấu hiệu bệnh tồn dư. Sau khi tình trạng ổn định, tế bào lympho của cha bệnh nhân được thu thập để nuôi cấy tế bào CAR-T. Ngày 19 tháng 11, tế bào CAR-T CD7 của người hiến tặng được truyền vào bệnh nhân.

Vài ngày sau khi truyền tế bào, trước khi tế bào CAR-T được nhân rộng, các tế bào khối u lại nhanh chóng sinh sôi nảy nở, với nhiều tế bào non được quan sát thấy trong máu ngoại vi, đánh dấu sự thất bại của liệu pháp CAR-T đầu tiên.

Vào thời điểm đó, Bệnh viện Ung thư Sân bay Thiên Tân đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng liệu pháp CAR-T phổ quát (CD7 UCAR-T) cho bệnh bạch cầu cấp tính tế bào T. Cha mẹ bệnh nhân bày tỏ sự tuyệt vọng và khẩn thiết, nói rằng họ sẽ theo đuổi dù chỉ 1% cơ hội cho con mình. Nhóm y tế đã thảo luận với gia đình và quyết định cho bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng CD7 UCAR-T.

Đã khỏi hoàn toàn sau khi điều trị bằng tế bào gốc CD7 UCAR-T. Hiện tại đã 2 tháng sau khi cấy ghép.

Ngày 2 tháng 12, bệnh nhân được truyền tế bào CD7 U-CART kết hợp với liệu pháp giảm tải khối u và chăm sóc hỗ trợ. Sau khi truyền, bệnh nhân bị sốt cao kéo dài và mệt mỏi. Nhờ hỗ trợ kháng khuẩn và bù nước, các chỉ số sinh tồn của bệnh nhân ổn định và nhiệt độ cơ thể trở lại bình thường.

Các xét nghiệm tủy xương và dịch não tủy vào ngày thứ 18 và 28 sau điều trị CAR-T đã xác nhận sự thuyên giảm hoàn toàn với kết quả âm tính đối với bệnh tồn dư tối thiểu (MRD). Tình trạng của đứa trẻ đã cải thiện rõ rệt, năng lượng trở lại, khẩu vị được phục hồi, và người mẹ - trước đó rất đau khổ - đã lấy lại được hy vọng.

Hiện tại, bệnh nhân đã trải qua ca ghép tế bào gốc đồng loại lần thứ hai tại Bệnh viện Ung thư Sân bay Thiên Tân và vẫn đang trong tình trạng thuyên giảm hoàn toàn 2 tháng sau ghép.