Leucemia linfoblastica acuta (T-ALL)-04

Il paziente era un ragazzo di 15 anni, a cui era stata diagnosticata una leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL con positività per STIL-TAL1, un gene prognostico sfavorevole) alla fine di dicembre 2020, ed era stato trattato in un ospedale locale con diversi cicli di chemioterapia standard per ottenere la remissione completa. Il 2 giugno 2021 è stato eseguito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche emizigote da padre a figlio, ma purtroppo si è verificata una recidiva del midollo osseo 3 mesi dopo il trapianto e un ciclo di chemioterapia si è rivelato inefficace. Contemporaneamente, ha sviluppato gonfiore alle guance e perdita d'aria, angoli della bocca deviati e una puntura lombare ha suggerito lo sviluppo di una leucemia del sistema nervoso centrale.

La leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL) con positività per STIL-TAL1, recidiva precoce dopo trapianto allogenico, associata a leucemia del sistema nervoso centrale, rappresenta un caso molto difficile da trattare nell'era pre-CAR-T. Il padre del bambino si è informato presso il reparto di ematologia dell'Ospedale Oncologico dell'Aeroporto di Tianjin tramite alcuni amici. Dopo un'approfondita consultazione, si sono recati all'Ospedale Oncologico dell'Aeroporto di Tianjin, con l'intento di partecipare a una sperimentazione clinica con CAR-T come ultima risorsa.

Il primo trattamento CAR-T non ha avuto successo: le cellule tumorali si sono moltiplicate rapidamente, mettendo in pericolo la sua vita.

Il 26 ottobre 2021, il paziente è stato ricoverato nel primo reparto del Dipartimento di Ematologia. A causa della rapida proliferazione delle cellule tumorali, il paziente è stato sottoposto a chemioterapia per ridurre il carico tumorale e ha ricevuto chemioterapia intratecale. L'esame del liquido cerebrospinale non ha evidenziato malattia residua. Dopo la stabilizzazione, sono stati prelevati i linfociti del padre per la coltura di cellule CAR-T. Il 19 novembre, le cellule CAR-T CD7 del donatore sono state infuse nel paziente.

Giorni dopo l'infusione, prima dell'espansione delle cellule CAR-T, le cellule tumorali hanno ripreso a proliferare rapidamente, con la presenza di numerosi blasti nel sangue periferico, a testimonianza del fallimento della prima terapia CAR-T.

In quel periodo, l'Ospedale Oncologico dell'Aeroporto di Tianjin stava conducendo una sperimentazione clinica con la terapia CAR-T universale (CD7 UCAR-T) per la leucemia linfoblastica acuta a cellule T. I genitori espressero un'urgente necessità, affermando che avrebbero perseguito anche una possibilità dell'1% per il loro figlio. L'équipe medica discusse con la famiglia e decise di arruolare il paziente nella sperimentazione clinica con CD7 UCAR-T.

Remissione completa dopo UCAR-T al CD7. Ora a 2 mesi dal trapianto.

Il 2 dicembre, il paziente è stato sottoposto a infusione di cellule CD7 U-CART in concomitanza con terapia di riduzione del carico tumorale e cure di supporto. Dopo l'infusione, ha manifestato febbre alta prolungata e letargia. Grazie al supporto antibiotico e all'idratazione, i suoi parametri vitali si sono stabilizzati e la temperatura corporea si è normalizzata.

Le analisi del midollo osseo e del liquido cerebrospinale effettuate al 18° e al 28° giorno post-CAR-T hanno confermato la remissione completa con negatività della malattia minima residua (MMR). Le condizioni del bambino sono migliorate notevolmente: ha recuperato le energie, l'appetito e la madre, prima disperata, ha ritrovato la speranza.

Attualmente, la paziente è stata sottoposta a un secondo trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche presso l'ospedale dell'aeroporto di Tianjin e si trova in remissione completa a 2 mesi dal trapianto.