Leucemie limfoblastică acută (LLA-T)-04

Pacientul era un bărbat în vârstă de 15 ani, diagnosticat cu leucemie limfoblastică acută cu celule T (LLA-T cu pozitivitate STIL-TAL1, o genă cu prognostic slab) la sfârșitul lunii decembrie 2020 și a fost tratat într-un spital local cu cicluri multiple de chimioterapie regulată pentru a obține remisia completă. Un transplant de celule stem hematopoietice hemizigote de la tată la fiu a fost efectuat pe 2 iunie 2021, dar, din păcate, a fost detectată o recidivă de măduvă osoasă la 3 luni după transplant, iar un ciclu de chimioterapie a fost ineficient. În același timp, a dezvoltat obraji bombați și scurgeri de aer, colțuri strâmbe ale gurii, iar o puncție lombară a sugerat dezvoltarea de leucemie a sistemului nervos central.

LAL-T cu STIL-TAL1 pozitiv, recidivă precoce după transplantul alogen, combinată cu leucemie a sistemului nervos central, este un caz foarte dificil de tratat în era fără CAR-T. Tatăl copilului a întrebat despre departamentul de hematologie de la Spitalul Aeroportului Tianjin Oncologic prin intermediul prietenilor săi. După o comunicare detaliată, au venit la Spitalul Aeroportului Tianjin Oncologic, dorind să se înscrie într-un studiu clinic CAR-T ca ultimă încercare.

Primul CAR-T a eșuat. Celulele tumorale s-au multiplicat rapid, punându-i viața în pericol.

Pe 26 octombrie 2021, pacientul a fost internat în secția 1 a Departamentului de Hematologie. Din cauza proliferării rapide a celulelor tumorale, pacientul a fost supus chimioterapiei pentru a reduce încărcătura tumorală și a primit chimioterapie intratecală. Lichidul cefalorahidian nu a prezentat boală reziduală. După stabilizare, limfocitele tatălui său au fost colectate pentru cultura de celule CAR-T. Pe 19 noiembrie, celulele CAR-T CD7 donatoare au fost injectate pacientului.

La câteva zile după perfuzie, înainte de expansiunea celulelor CAR-T, celulele tumorale au proliferat rapid din nou, cu blaști observați abundenți în sângele periferic, marcând eșecul primei terapii CAR-T.

În acel moment, Spitalul de Oncologie al Aeroportului Tianjin desfășura un studiu clinic cu CAR-T universal (CD7 UCAR-T) pentru leucemia acută limfoblastică T. Părinții și-au exprimat urgența disperată, declarând că ar încerca chiar și o șansă de 1% pentru copilul lor. Echipa medicală a discutat cu familia și a decis să înscrie pacientul în studiul clinic CD7 UCAR-T.

Remisie completă după CD7 UCAR-T Acum la 2 luni post-transplant.

Pe 2 decembrie, pacientul a primit perfuzie cu celule CD7 U-CART, alături de terapie de reducere a încărcăturii tumorale și îngrijiri de susținere. După perfuzie, acesta a prezentat febră mare prelungită și letargie. Cu tratament antiinfecțios și hidratare, semnele vitale s-au stabilizat, iar temperatura corpului s-a normalizat.

Evaluările măduvei osoase și ale lichidului cefalorahidian în zilele 18 și 28 după CAR-T au confirmat remisia completă cu MRD negativ. Starea copilului s-a îmbunătățit semnificativ, energia i-a revenit, pofta de mâncare și-a revenit, iar mama sa - anterior distrusă - și-a recăpătat speranța.

În prezent, pacientul a fost supus unui al doilea HSCT haploidentic la Spitalul Aeroportului din Tianjin și rămâne în remisie completă la 2 luni după transplant.