急性リンパ性白血病（T-ALL）-04

患者は15歳の男性で、2020年12月末にT細胞急性リンパ性白血病（予後不良遺伝子であるSTIL-TAL1陽性のT-ALL）と診断され、地元の病院で複数回の定型化学療法を受け、完全寛解に至った。2021年6月2日に父から息子へのヘミ接合型造血幹細胞移植が行われたが、移植後3ヶ月で骨髄再発が認められ、1回の化学療法は効果がなかった。同時に、頬の膨隆と空気漏れ、口角の歪みがみられ、腰椎穿刺により中枢神経系白血病の発症が示唆された。

STIL-TAL1陽性のT-ALLで、同種移植後に早期再発し、中枢神経系白血病を合併した症例は、CAR-T療法が存在しない時代において、治療が非常に困難なケースである。患児の父親は、友人を通じて天津空港病院の血液内科について問い合わせた。詳細な連絡の後、彼らは最後の手段としてCAR-​​T臨床試験への参加を希望し、天津空港病院を訪れた。

最初のCAR-T療法は失敗に終わった。腫瘍細胞が急速に増殖し、彼の命を危険にさらした。

2021年10月26日、患者は血液内科の第一病棟に入院した。腫瘍細胞の急速な増殖のため、腫瘍量を減らす目的で化学療法が実施され、髄腔内化学療法も行われた。脳脊髄液検査では残存病変は認められなかった。病状が安定した後、CAR-T細胞培養のために父親のリンパ球が採取された。11月19日、ドナー由来のCD7 CAR-T細胞が患者に投与された。

CAR-T細胞の増殖が始まる数日後、腫瘍細胞は再び急速に増殖し、末梢血中に多数の芽球が観察された。これは、最初のCAR-T療法が失敗に終わったことを示している。

当時、天津空港病院がん病院では、急性Tリンパ芽球性白血病に対するユニバーサルCAR-T（CD7 UCAR-T）の臨床試験を実施していました。両親は切実な思いで、たとえ1％の可能性でも子供のために治療を希望すると訴えました。医療チームは家族と話し合い、患者をCD7 UCAR-Tの臨床試験に登録することを決定しました。

CD7 UCAR-T移植後、完全寛解に至りました。移植後2ヶ月経過。

12月2日、患者は腫瘍量減少療法および支持療法と併せてCD7 U-CART細胞輸注を受けた。輸注後、患者は高熱と倦怠感が長く続いた。抗感染薬投与と水分補給により、バイタルサインは安定し、体温も正常化した。

CAR-T細胞療法後18日目と28日目に行われた骨髄および脳脊髄液の検査により、微小残存病変（MRD）陰性による完全寛解が確認された。患児の状態は著しく改善し、活力が戻り、食欲も回復した。それまで絶望していた母親も希望を取り戻した。

現在、患者は天津空港がん病院で2回目のハプロ同一型造血幹細胞移植を受け、移植後2ヶ月経過した現在も完全寛解状態を維持している。