Жедел лимфобластты лейкемия (T-ALL)-04

Науқас 15 жастағы ер адам болды, оған 2020 жылдың желтоқсан айының соңында Т-жасушалық жедел лимфобластты лейкемия (STIL-TAL1 оң нәтижелілігі бар T-ALL, болжамдық гені нашар) диагнозы қойылды және толық ремиссияға қол жеткізу үшін жергілікті ауруханада бірнеше циклдік тұрақты химиотерапиямен емделді. Әкеден балаға гемизиготалы гемопоэтикалық бағаналы жасуша трансплантациясы 2021 жылдың 2 маусымында жасалды, бірақ өкінішке орай, трансплантациядан кейін 3 айдан кейін сүйек кемігінің қайталануы анықталды, ал 1 циклдік химиотерапия тиімсіз болды. Сонымен қатар, оның щектері ісініп, ауа ағып, ауыздың бұрыштары қисайып, бел пункциясы орталық жүйке жүйесінің лейкемиясының дамуын көрсетті.

STIL-TAL1 оң нәтижелілігі бар T-ALL, аллогендік трансплантациядан кейінгі ерте рецидив, орталық жүйке жүйесінің лейкемиясымен бірге жүруі CAR-T жоқ дәуірде емдеу өте қиын жағдай. Баланың әкесі достары арқылы Тяньцзинь онкологиялық ауруханасының әуежай ауруханасының гематология бөлімі туралы сұрады. Егжей-тегжейлі сөйлескеннен кейін олар соңғы әрекет ретінде CAR-T клиникалық сынағына тіркелу үшін Тяньцзинь онкологиялық ауруханасының әуежай ауруханасына келді.

Алғашқы CAR-T сәтсіз аяқталды. Ісік жасушалары тез көбейіп, оның өміріне қауіп төндірді.

2021 жылдың 26 ​​қазанында науқас гематология бөлімінің бірінші палатасына жатқызылды. Ісік жасушаларының тез көбеюіне байланысты науқас ісік жүктемесін азайту үшін химиотерапиядан өтті және интратекальды химиотерапия алды. Жұлын-ми сұйықтығында қалдық ауру байқалмады. Тұрақтандырылғаннан кейін, әкесінің лимфоциттері CAR-T жасушаларын өсіру үшін жиналды. 19 қарашада науқасқа донорлық CD7 CAR-T жасушалары құйылды.

Инфузиядан кейінгі бірнеше күн ішінде, CAR-T жасушаларының кеңеюіне дейін, ісік жасушалары қайтадан тез көбейді, перифериялық қанда көп мөлшерде жарылыстар байқалды, бұл алғашқы CAR-T терапиясының сәтсіздігін көрсетті.

Осы кезде Тяньцзинь онкологиялық ауруханасының әуежай ауруханасы жедел Т-лимфобластты лейкемияға арналған әмбебап CAR-T (CD7 UCAR-T) клиникалық сынағын жүргізіп жатқан болатын. Ата-аналар балалары үшін 1% мүмкіндік болса да, олар бұл мәселені шешуге тырысатынын айтып, шұғыл түрде шұғылдық танытты. Медициналық топ отбасымен талқылап, науқасты CD7 UCAR-T клиникалық сынағына тіркеу туралы шешім қабылдады.

CD7 UCAR-T-ден кейін толық ремиссия. Трансплантациядан кейін 2 айдан кейін.

2 желтоқсанда науқас ісік жүктемесін азайту терапиясымен және қолдаушы күтіммен қатар CD7 U-CART жасуша инфузиясын алды. Инфузиядан кейін ол ұзақ уақыт бойы жоғары қызба мен енжарлықты бастан кешірді. Инфекцияға қарсы және гидратациялық қолдаудың арқасында оның өмірлік маңызды белгілері тұрақтанды және дене температурасы қалыпқа келді.

CAR-T-дан кейінгі 18 және 28 күндері сүйек кемігі мен жұлын-ми сұйықтығын бағалау MRD теріс нәтижесімен толық ремиссияны растады. Баланың жағдайы айтарлықтай жақсарды, оның энергиясы қалпына келді, тәбеті қалпына келді, ал бұрын көңілсіз болған анасы үмітін қайта жандандырды.

Қазіргі уақытта пациент Тяньцзинь онкологиялық ауруханасының әуежай ауруханасында екінші гаплоидентті HSCT жасатты және трансплантациядан кейін 2 айдан кейін толық ремиссияда.