Leucemia linfoblastica acuta (T-ALL)-07

Una ragazza Miao raggiunge la remissione completa dopo la terapia CAR-T a seguito di una recidiva post-trapianto.

Amei, una studentessa di dottorato originaria dello Hunan e di etnia Miao, aveva pubblicato due articoli su riviste scientifiche internazionali (SCI). Il 2 aprile 2020 è stata ricoverata in un ospedale provinciale a causa di febbre ricorrente. L'esame del midollo osseo le ha diagnosticato una leucemia linfoblastica acuta (T-ALL). Dopo diversi cicli di chemioterapia presso l'ospedale esterno, il suo midollo osseo è rimasto in remissione. Il 2 novembre 2020 si è sottoposta a un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche presso il nostro ospedale (da fratello a sorella, compatibilità HLA 7/10). Dopo il trapianto, le cellule si sono attecchite con successo e i successivi esami del midollo osseo hanno mostrato una remissione sostenuta.

Il 16 giugno 2021 (7 mesi dopo il trapianto), un controllo di routine ha rivelato una recidiva completa della leucemia. La successiva chemioterapia non è riuscita a controllare la malattia e la paziente ha sviluppato polmonite e infezione da herpes virus, con ulcere orali dolorose che le rendevano difficile la deglutizione. È stata ricoverata nel secondo reparto di ematologia e inserita nella sperimentazione clinica con terapia CAR-T anti-CD7.

L'équipe medica ha fornito un trattamento antibiotico attivo, analgesici e trasfusioni di sangue e piastrine intensive. A causa dell'elevato carico tumorale (80% di blasti nel midollo osseo e 97% di blasti nel sangue periferico), non è stato possibile prelevare le sue cellule. I linfociti del sangue periferico del donatore (suo fratello) sono stati prelevati e inviati a un'azienda biotecnologica per la coltura di cellule CAR-T.

Il 10 agosto 2021, sono state reinfuse cellule CAR-T CD7 derivate dal donatore. Dopo la reinfusione, le cellule CAR-T si sono espanse fino al 54,64% nel sangue periferico, con sola febbre e nessuna sindrome da rilascio di citochine (CRS) o malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) significativa. L'esame del midollo osseo al sedicesimo giorno post-reinfusione ha mostrato una remissione completa, con il 54,13% di cellule CAR-T nel midollo osseo. Al trentaseiesimo giorno, il midollo osseo continuava a mostrare una remissione sostenuta. Attualmente, il suo stato mentale, il sonno e l'appetito sono buoni e si sta riprendendo bene.