Remisje fan in weromkommende T-ALL-pasjint mei leukemy fan it sintrale senuwstelsel nei CAR-T-terapy
Dizze saak giet oer in 16-jierrige jonge út Noardeast-Sina, waans reis mei leukemy fol útdagings west hat sûnt syn diagnoaze mear as in jier lyn.
Op 8 novimber 2020 besocht Dawei (in pseudonym) in pleatslik sikehûs fanwegen stivens yn it gesicht, útslach en in kromme mûle. Hy waard diagnostisearre mei "akute lymfoblastyske leukemy (T-seltype)." Nei ien ynduksje-gemoterapykuer wie MRD (minimale residuele sykte) negatyf, folge troch reguliere gemoterapy. Yn dizze perioade lieten bonkenmergpunksje, lumbale punksje en intrathekale ynjeksjes gjin ôfwikingen sjen.
Op 6 maaie 2021 waard in lumbale punktuer mei intrathekale ynjeksje útfierd, en in analyze fan harsenfloeistof (CSF) befêstige "leukemy fan it sintraal senuwstelsel". Dit waard folge troch twa kuren reguliere gemoterapy. Op 1 juny liet in lumbale punktuer mei CSF-analyze ûnrype sellen sjen. Trije ekstra lumbale punktueren mei intrathekale ynjeksjes waarden útfierd, wêrby't de definitive CSF-test gjin tumorsellen liet sjen.
Op 7 july krige Dawei ferlies fan sicht yn syn rjochter each, allinnich noch ljocht. Nei ien kuer mei yntinsive gemoterapy wie syn rjochter eachsicht wer normaal.
Op 5 augustus ferslechtere syn rjochter eachsicht wer, wat late ta folsleine blynens, en syn lofter each waard wazig. Fan 10 oant 13 augustus ûndergie hy bestraling fan 'e hiele harsens en it rêchbonke (TBI), wêrtroch't it sicht yn syn lofter each weromkaam, mar it rjochter each bleau blyn. Op 16 augustus liet in MRI-scan fan 'e harsens in lichte ferbettering sjen yn 'e ferdikking fan 'e rjochter eachzenuw en it chiasma, mei ferbettering waarnommen. Der waarden gjin abnormale sinjalen of ferbetteringen fûn yn it harsenparenchym.
Op dit punt hie de famylje har taret op in bienmergtransplantaasje, en wachte allinnich op in bêd op 'e transplantaasjeôfdieling. Spitigernôch lieten routine ûndersiken foar de transplantaasje problemen sjen dy't de transplantaasje ûnmooglik makken.
Op 30 augustus waard in bonkenmergpunksje útfierd, wêrby't bonkenmerg-MRD mei abnormale ûnrype T-lymfocyten foar 61,1% oantoand waard. In lumbale punksje mei intrathekale ynjeksje waard ek útfierd, wêrby't CSF-MRD mei yn totaal 127 sellen oantoand waard, wêrfan abnormale ûnrype T-lymfocyten 35,4% útmakken, wat in folsleine weromfal fan leukemy oanjout.
Op 31 augustus 2021 kamen Dawei en syn famylje oan by ús CGT-sintrum. Bloedûndersiken by de opname lieten sjen: WBC 132.91×10^9/L; perifeare bloedferskil (morfology): 76.0% blasten. Ynduksjegemoterapy waard ien kear jûn.
Nei it besjen fan Dawei syn eardere behanneling, wie it dúdlik dat syn T-ALL refraktêr/weromkommend wie en dat tumorsellen de harsens ynfiltrearre wiene, wêrtroch't de optyske senuw beynfloede wie. It medyske team stelde fêst dat Dawei foldie oan de kritearia foar dielname oan 'e klinyske CD7 CAR-T-stúdzje.
Op 18 septimber waard in oar ûndersyk útfierd: perifeare bloeddifferinsjaal (morfology) liet 11,0% blasten sjen. Perifeare bloedlymfocyten waarden sammele foar CD7 CAR-T-selkultuer op deselde dei, en it proses ferrûn sûnder problemen. Nei it sammeljen waard gemoterapy jûn om ta te rieden op CD7 CAR-T-selimmunoterapy.
Tidens gemoterapy fermannichfâldigen tumorsellen har rap. Op 6 oktober liet it perifeare bloeddifferinsjaal (morfology) 54,0% blasten sjen, en it gemoterapyregime waard oanpast om de tumorlêst te ferminderjen. Op 8 oktober liet in morfology-analyze fan bonkenmergsellen 30,50% blasten sjen; MRD joech oan dat 17,66% fan 'e sellen maligne ûnrype T-lymfocyten wiene.
Op 9 oktober waarden CD7 CAR-T-sellen opnij ynfúzjeare. Nei de opnij ynfúzje krige de pasjint weromkommende koarts en tandvleespine. Nettsjinsteande ferbettere anty-ynfeksjebehanneling wie de koarts net goed ûnder kontrôle, hoewol de tandvleespine stadichoan sakke.
Op de 11e dei nei reinfúzje namen de perifeare bloedútstjit ta nei 54%; op de 12e dei liet in bloedtest sjen dat it oantal wite bloedsellen omheech gie nei 16 × 10^9/L. Op de 14e dei nei reinfúzje ûntwikkele de pasjint slimme CRS, ynklusyf myokardiale skea, lever- en nierdysfunksje, hypoxemie, legere gastrointestinale bloedingen en krampen. Agressive symptomatyske en stypjende behannelingen, tegearre mei plasma-útwikseling, ferbetteren stadichoan de funksje fan 'e troffen organen, wêrtroch't de fitale tekens fan' e pasjint stabilisearren.
Op 27 oktober hie de pasjint spierkrêft fan 0-graad yn beide ûnderste ledematen. Op 29 oktober (21 dagen nei reinfúzje) wie in MRD-test foar it bienmerg negatyf.
Yn in steat fan folsleine remisje fersterke Dawei syn ûnderste ledemaatfunksje mei help fan ferpleechkundigen en famylje, en herstelde stadichoan spierkrêft nei 5 graden. Op 22 novimber waard hy oerbrocht nei de transplantaasjeôfdieling om him foar te bereiden op in allogene hematopoëtyske stamseltransplantaasje.
